偏头痛重磅消息!美国FDA批准Nurtec ODT用于急性治疗，首个口腔崩解CGRP受体拮抗剂，速效持久!

2020年02月28日讯 /BIOON/ --Biohaven制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（）已批准Nurtec ODT（rimegepant），用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。该药可在口腔内立即分散，而不需要水，可以非常方便的、随时随地服用。Nurtec ODT的上市，将为偏头痛患者提供一种重要的、新的口服急性治疗药物，能迅速减轻和消除疼痛、恢复生活。需要指出的是，Nurtec ODT不适用于偏头痛的预防性治疗。Biohaven公司预计，该药用于偏头痛预防的临床试验将在本季度晚些时候获得结果。

值得一提的是，Nurtec ODT是首个也是唯一一个获批准的速效口腔崩解片（ODT）剂型的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。在临床研究中，单次口服Nurtec ODT 75mg，可在1小时内迅速缓解疼痛，恢复正常功能，对许多患者的持续疗效可达48小时；此外，接受单剂量Nurtec ODT治疗的患者中，高达86%的患者在24小时内没有使用偏头痛抢救药物。

当前，有数百万偏头痛患者常常对其目前的急性治疗不满意，因为麻烦的副作用和功能下降，有时不得不做出重大的权衡。因此，Nurtec ODT的批准，对偏头痛患者群体来说是一个令人振奋的消息，该药的口腔崩解快速起效以及不需要水的服药便利性，将为偏头痛患者群体提供一个新的治疗选择，随时随地从容应对偏头痛急性发作，帮助他们重新控制自己的病情发作和继续日常生活。

Nurtec ODT具有新颖的快速溶解口服片剂剂型，通过阻断CGRP受体发挥作用，治疗偏头痛的根本原因。Nurtec ODT不是阿片类药物或麻醉剂，不具有成瘾性，也不被美国禁毒局列为管制药物。

对Nurtec ODT的批准是基于关键III期（Study 303）和长期开放标签安全性研究（Study 201）的结果。在III期试验中，与安慰剂相比，Nurtec ODT在给药后2小时疼痛消除和最烦人症状（MBS）消除的监管共同主要终点方面达到了统计学显著性。Nurtec ODT在服药后1小时也显示出在疼痛缓解（将中度或重度疼痛减少到无疼痛或轻度疼痛）和恢复正常功能方面的统计学优越性。对许多患者来说，Nurtec ODT的疼痛消除、疼痛缓解、恢复正常功能、MBS消除的益处持续了48小时。重要的是，只需一剂Nurtec ODT就可以观察到这些受益。接受Nurtec ODT治疗的患者中，86%在给药后24小时不需要抢救药物（如非甾体抗炎药、对乙酰氨基酚）。长期安全性研究评估了一年内多次服用rimegepant的安全性和耐受性。这项研究评估了1798例患者，这些患者在偏头痛发作时服用75mg的rimegepant，每天最多一剂。这项研究中，1131例患者暴露于rimegepant至少6个月、863例患者服用rimegepant至少1年，所有这些患者平均每月治疗至少两次偏头痛发作。在30天内治疗15次以上偏头痛的安全性尚未确定。

偏头痛是全球第三大最常见疾病和第六大致残性疾病，已被世界卫生组织（WHO）列为10大最致残疾病之一。据估计，全球偏头痛患者总数超过10亿人，美国有近4000万。偏头痛的特征是持续4-72小时的虚弱发作，并伴有多种症状，包括中度至重度疼痛强度的搏动性头痛，可伴有恶心或呕吐，和/或对声音敏感（畏声）和对光敏感（畏光）。由于90%以上的偏头痛患者在发作期间无法正常工作或功能，因此对新的急性治疗方法存在着显著未满足的需求。

Nurtec ODT的活性药物成分rimegepant是一种CGRP受体拮抗剂，通过可逆阻断CGRP受体，从而抑制CRP神经肽的生物活性。CGRP及其受体在与偏头痛病理生理学相关的神经系统区域表达。CGRP受体拮抗作用是偏头痛急性治疗的一种新的作用机制，与现有的曲坦类（血清素1B / 1D激动剂）和阿片类药物的作用机制明显不同。目前，CGRP受体已成为偏头痛药物研发的热门靶点。

截至目前，已有4款以CGRP及其受体为靶点的单抗类偏头痛疗法上市，分别为：安进/Aimovig（靶向CGRP受体）、梯瓦Ajovy（靶向CGRP）、Emgality（靶向CGRP）、灵北Vyepti（靶向CGRP）。用药方面，Aimovig和Emgality均为每月一次皮下注射，Ajovy可每月一次或每3个月一次皮下注射，Vyepti每3个月一次静脉输注，这4种药物均用于偏头痛的预防性治疗。

另有一些药企正在开发口服CGRP受体拮抗剂。2019年12月，艾尔建Ubrelvy（ubrogepant）获得美国FDA批准用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗，成为全球首个获批用于治疗偏头痛发作的口服CGRP受体拮抗剂。Biohaven公司方面，除了已批准的Zydis ODT（rimegepant口腔崩解片）之外，该公司还有一款rimegepant常规片剂正在接受审查，预计2020年年中获得批准。