Sci Adv: 基因疗法有助于增肌减脂

2020年5月10日讯/100医药网BIOON/---对于患有关节炎的人而言，运动与理疗都是增强肌肉，减轻关节疼痛的好办法。但是，面对骨关节炎引起的关节疼痛，尤其是对于超重的老年人而言，增强肌肉质量和力量可能要花费数月的时间，而且难度很大。然而，圣路易斯华盛顿大学医学院对小鼠的一项新研究表明，基因治疗有一天可能对这些患者有所帮助。

研究表明，基因治疗可以帮助快速产生大量肌肉，并减轻小鼠骨关节炎的严重程度，即使它们不进行更多运动也能够达到满意效果。此外，即使小鼠摄入了高脂饮食，该疗法也可以避免肥胖的发生。

该研究于5月8日在线发表在《Science Advance》杂志上。

(图片来源：Mike Worful)

“肥胖是骨关节炎的最常见危险因素，”资深研究员Farshid Guilak博士说：“超重会阻碍人的运动能力，并降低物理疗法的效果。我们在这里开发了一种使用基因疗法快速构建肌肉的方法。它对小鼠产生了深远的影响，并可以控制体重，这表明类似的方法可能对关节炎有效，对于肥胖患者而言尤其如此。”

在该论文的第一作者，Guulak实验室的高级科学家Tang Ruhang Ph.D.的领导下，Guilak和他的研究小组给了每只8周大的小鼠单次注射一种携带有称为follistatin的基因的病毒。该基因可阻止负向调节肌肉生长的一种蛋白质的活性，从而间接促进肌肉生长。这使小鼠能够提高肌肉质量，而无需比平时更多地运动。

即使没有额外的运动，并且在继续吃高脂饮食的同时，这些“超级小鼠”的肌肉质量也增加了一倍以上，而且力量也几乎增加了一倍。与未接受基因治疗的同窝仔相比，这些小鼠与骨关节炎相关的软骨损伤更少，关节中炎性细胞和蛋白质的数量更少，新陈代谢问题更少，心脏和血管更健康，小鼠对疼痛的敏感性也明显降低。

人们担心的是，基因疗法引发的某些肌肉生长可能有害。例如，心肌增厚导致心脏肥大的状况不是一件好事。但是在这些小鼠中，心脏功能实际上得到了改善，总体而言心血管健康也得到了改善。

需要长期研究以确定这种基因治疗的安全性。但是，如果安全的话，该策略对患有肌肉营养不良等疾病的患者尤其有益。（100医药网 100yiyao.com）

资讯出处：

原始出处：Tang R, Harasymowicz NS, Wu CL, Collins KH, Choi YR, Oswald SJ, Guilak F. Science Advances, published online May 8, 2020. advances.sciencemag.org/content/6/19/eaaz7492