Science：基因疗法可挽救视力

2020年6月6日讯/100医药网BIOON/---人类主要依靠视力进行活动。失去视力意味着无法阅读，识别他人或找到东西。黄斑变性是全球视力障碍的主要原因之一，近2亿人受其影响。其中主要原因是视网膜中的感光体失去对光的敏感性，这可能导致视力受损甚至完全失明。对此，最近巴塞尔分子与临床眼科研究所（IOB）的科学家与德国灵长类动物中心（DPZ）同事一起，开发了一种基于基因疗法的全新治疗方法。他们设法使用近红外光激活退化的感光器。该研究发表在《Science》杂志上。

（图片来源：www.pixabay.com）

在退化性光感受器疾病的发病过程中，视网膜中的光敏感和光不敏感的光感受器区域共存。例如，黄斑变性患者在视网膜中央部分失去视力，但保持周边视力。

如今，科学家已成功开发出一种新的治疗方法，可在不损害剩余视力的情况下恢复退化视网膜的光敏性。

已知蝙蝠和蛇等物种可以定位猎物尸体发出的近红外光。这是通过使用热敏感离子通道完成的，该通道能够检测近红外光的热量。这使蝙蝠和蛇能够在大脑中叠加热图像和视觉图像，从而以更高的精度对其周围环境做出反应。受此影响，科学家们开发出了这一新兴的基因疗法。

为了使视网膜感光器具有近红外灵敏度，研究人员设计了一种三组分系统。第一个成分包含工程DNA，可确保编码热敏通道的基因仅在感光细胞中表达。第二个成分是金纳米棒，这是一个小颗粒，可以有效吸收近红外光。第三种成分是确保在感光器中表达的热敏通道与局部捕获近红外光并局部释放热量的金纳米棒之间牢固结合的抗体。

研究人员首先在患有视网膜变性的小鼠模型中测试了他们的系统，证实了近红外光有效地激发了感光细胞，并且该信号被传递到了视网膜神经节细胞，后者代表了视网膜向大脑更高的视觉中心的输出。接下来，他们表明用近红外光刺激小鼠的眼睛也被大脑区域的神经元吸收，这对自觉视觉（主要视觉皮层）很重要。他们还设计了一个行为测试，其中未经治疗的盲小鼠不能使用近红外刺激来学习简单的任务，而由三组分系统治疗的盲小鼠可以执行与近红外刺激有关的任务。

文章作者Daniel Hillier表示：“我们认为近红外刺激是向盲人患者提供视力的重要步骤，以便他们能够恢复阅读能力。我们希望这一发现能够给盲人带来希望。”（100医药网 100yiyao.com）

资讯出处：

原始出处：Science (2020). science.sciencemag.org/cgi/doi … 1126/science.aaz5887