总缓解率92%!美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab冲破性药物：医治骨髓增生异常综合症!

2020年09月16日讯 /BIOON/ --吉利德迷信（Gilead Sciences）近日宣告，美国食物和药物治理局（）已授予magrolimab冲破性药物质格（BTD），这是一种开创的抗CD47单克隆抗体，用于医治新的骨髓增生异常综合征（MDS）。

MDS是一种由骨髓中构成不良或功效掉调的血细胞惹起的癌症。在美国，每年约有15000人被出MDS，14年来没有新的医治办法被同意。低风险MDS患者的均匀生活期为6年，高风险MDS患者约为18个月。

magrolimab是吉利德于本年4月斥资约49亿美元收买Forty Seven后取得的一款阻断CD47旌旗灯号的单克隆抗体。magrolimab旨在搅扰巨噬细胞上SIRPα受体对CD47的辨认，从而阻断癌细胞应用“别吃我”旌旗灯号防止被巨噬细胞吞噬。

magrolimab在一些血液学和实体瘤恶性中停止了开辟，包含MDS。之前，magrolimab已被授予用于MDS、急性髓系（AML）、漫溢性年夜B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的疾速通道资历（FTD）。magrolimab还被授予医治MDS和AML孤儿药资历（ODD），并被欧洲药品治理局（EMA）授予了医治AML的孤儿药资历。

BTD是FDA在2012年创立的一个新药评审通道，旨在放慢开辟及审查用于医治严重或威及性命的疾病、而且有初步临床证据标明该药与现有医治药物比拟在一个或多个具有临床意义的起点方面有明显改良的新药。取得BTD的药物，在研发时能获得包含高层官员在内的加倍亲密的指点，保证在最短工夫内为患者供给新的医治选择。

依据正在停止的1b期研讨的积极成果，授予了magrolimab医治MDS的冲破性药物质格。该研讨评价了magrolimab与阿扎胞苷结合医治先前未经医治的中、高、极高危MDS患者。在2020年欧洲血液学学会（EHS）年夜会上颁布的数据显示，承受magrolimab与阿扎胞苷结合医治的可评价患者（n=33）中，客不雅缓解率（ORR）高达91%，完整缓解率（CR）高达42%。magrolimab结合阿扎胞苷医治的耐受性优越。没有到达最年夜耐受剂量，也没有MDS患者因医治相干不良事情而停滞医治。

今朝，magrolimab正在停止双盲、抚慰剂对比、随机3期ENHANCE实验，用于先前未经医治的高危MDS患者。该实验将经过CR和CR继续工夫来评价magrolimab结合阿扎胞苷的平安性和无效性。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Gilead’s Magrolimab, an Investigational Anti-CD47 Monoclonal Antibody, Receives Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Myelodysplastic Syndrome