首个甲状腺眼病药物!IGF

甲状腺眼病（TED）（图片起源：mister-sign.info）

2020年10月15日讯 /BIOON/ --Horizon Pharma是一家专注于开辟和贸易化立异药物以知足罕有疾病和风湿性疾病范畴医治需求的制药公司。近日，该公司颁布了评价Tepezza（teprotumumab-trbw）医治甲状腺眼病（TED）一项2期临床实验新的历久随访数据，成果显示：在完成药物医治后，患者表示出耐久缓解，继续长达一年。比来颁布的3期OPTIC的历久随访数据支撑了这一点。

Tepezza是一种全人单克隆抗体和胰岛素样发展因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂，于2020年1月21日取得美国同意，第一种也是独一一种医治TED的药物。TED是一种严重的、停止性的、威逼目力的罕有性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、目力隐约、痛苦悲伤、炎症和面部缺点相干。

在第2期和第3期临床实验中，Tepezza在TED的几个症结目标，包含突眼（眼球肿胀）、复视和临床运动评分（CAS）方面都有临床明显改良。为了懂得Tepezza的历久好处，2期的患者在最初一次输注Tepezza落后行了51周（研讨第72周）的随访。研讨成果仅包含了有第72周数据的患者（n=37）。这项研讨评价了承受Tepezza医治并在突眼、复视或CAS方面有任何改良的患者的百分比，以及疾病掉活的百分比，在研讨停止时用CAS评分为0或1来权衡。在这一随访时代，有4例患者承受了非Tepezza医治（皮质类固醇和/或眼眶减压手术），在研讨中被视为改良。

症结成果包含：有72周数据的全体患者（37/37）申报至多有一项成果比基线表示改良。97%（36/37）的患者CAS评分表示改良（至多下降1分）、86%（31/36）突眼改良。1例患者在第70周选择了择期TED手术，在第72周没有测量眼球凸起。在基线复视的患者中，70%（23/33）至多有一级改良。70%（26/37）有疾病掉活（CAS为0或1分）。

这项研讨添加了支撑Tepezza历久疗效的证据，包含比来颁布的3期OPTIC研讨48周停药随访期的数据。在后一项剖析中，第24周为视神经突眼应对者的Tepezza患者，在没有承受额定TED医治的情形下，年夜多半患者（19/34；56%）在第72周时保持反响。在没有保持眼球凸起反响的15例患者中，有8例患者在OPTIC 48周停药随访期的最初一次评价时较基线程度至多好2毫米。在OPTIC 48周停药随访期内，没有新的平安成绩。OPTIC实验的其他数据将在将来的医学年夜会上颁布。

俄勒冈州安康与迷信年夜学凯西眼科研讨所的临床研讨者和眼科传授Roger A.Dailey表现：“这些发明标明，Tepezza至多能在最初一次给药后一年缓解症状，包含改良眼球凸起和复视，这2种症状尤其难以掌握。”

Horizon研发副总裁Elizabeth H.Z.Thompson博士表现：“我们正持续评价临床开辟项目标现无数据和新数据，并对耐久受害的继续证据表现称心。关于除了艰苦和庞杂的手术之外别无选择的患者群体来说，耐久受害的潜力的确能给患者带来愿望。”

TEPEZZA医治后果

甲状腺眼病（TED）是一种停止性的、致衰性的性疾病，运动性疾病窗口无限，在此时代无需手术干涉即可医治。固然TED常常产生在甲状腺功效亢进或格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种共同的疾病，由本身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的旌旗灯号复合物惹起。这会招致连续串的负面效应，形成历久的、弗成逆转的伤害。运动性TED继续长达3年，其特点是眼后炎症和组织扩大。跟着TED的停顿，它会形成严重的伤害，包含眼睛凸起（眼球凸起）、斜视（眼球错位）、复视（两个视觉），而且在某些情形下会招致掉明。

在以前，患者必需阅历运动性TED，直至疾病变得不活泼（这平日会留下永世性和目力受损的结果），然后才干停止庞杂而昂贵的手术，但手术能够永远无法恢复目力或外不雅。TED患者常常阅历历久的功效、心思和经济担负，包含不克不及任务和从事日常生涯运动。

Tepezza的活性药物成分teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样发展因子-1受体（IGF-1R），开辟用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的医治，该病平日与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）相干。OPTIC研讨中，承受teprotumumab医治的患者眼球凸起产生了史无前例的削减，而这今朝只要在运动性疾病停止后才干经过手术医治。

Tepezza的同意上市，为临床大夫供给了第一种药物，在运动性TED时代除了医治其他苦楚的症状之外，来削减眼球凸起。Horizon公司还将展开一项上市后研讨，在更年夜的患者群体中评价Tepezza的平安性，同时还将评价复治率与患者医治工夫长短的关系。（100医药网100yiyao.com）