靶向C3肾小球病(C3G)基本病因!诺华强效选择性因子B克制剂iptacopan明显下降卵白尿程度!

2020年10月26日讯 /BIOON/ --（Novartis）近日颁布了iptacopan（LNP023）医治C3肾小球病（C3G）开放标签II期研讨（NCT03832114）中期剖析的阳性成果。

来自12例C3G患者的数据显示：采取24小时尿卵白/肌酐比率（UPCR）评价，医治12周后，与基线值比拟，iptacopan将卵白尿明显下降了49%（p=0.0005）。iptacopan明显克制了补体替代门路的活性，改良血浆C3程度。此外，在第12周经过eGFR（估量的肾小球滤过率）评价，iptacopan波动了肾功效，这一后果在转入历久扩大研讨（NCT03955445）后总共承受了6个月医治的7例患者中获得了保持。

在这项II期研讨中，iptacopan也显示出优越的平安性和耐受性，没有患者逝世亡、没有疑似与iptacopan相干的严重不良事情，也没有招致停滞医治的不良事情。

这项研讨的首席查询拜访员、纽卡斯尔年夜学国度肾脏补体医治中间、纽卡斯尔-安排-泰恩NHS基金会信任基金会肾脏科参谋大夫Edwin Wong博士表现：“卵白尿标明肾脏有炎症，这项研讨的成果标明，iptacopan能明显下降C3G患者的卵白尿。该数据还强调了iptacopan可以激烈而特异地克制补体替代门路、靶向这种疾病的内涵缘由，并能够为C3G患者供给一种急需的医治计划，这些患者中存在着明显的未知足医疗需求。”

制药全球药物开辟主管兼首席医疗官John Tsai表现：“iptacopan是我们肾脏科管线中最先辈的资产。这些数据标明，该药有潜力改良C3G患者的生涯。”

iptacopan化学构造式（图片起源：medchemexpress.cn）

iptacopan是一款开创的（first-in-class）、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子克制剂，B因子是补系统统替代门路的症结丝氨酸卵白酶。iptacopan可靶向C3肾小球病（C3G）的基本病因。就在比来，欧洲药品治理局（EMA）授予了iptacopan优先药物质格（PRIME）。

C3G是一种极端罕有和严重的原发性肾小球肾炎，以补体调理掉调为特点。该病活着界规模内的年发病率为百万分之1-2，在美国约有10000例、欧洲约有10500例、日本约有3200例、中国约有32000例。C3G平日在青少年和青年成人中被出来，该病预后很差，约50%的患者在10年内成长为终末期肾病（ESRD），50-70%的患者在肾移植术后复发。

肾脏（图片起源：parashospitals.com）

除了C3G外，iptacopan也正在平行开辟，用于医治补系统统受累、存在明显未知足需求的其他一些肾脏疾病，包含IgA肾病（IgAN）、非典范溶血性综合征、膜性肾病。此外，也在研讨iptacopan医治阵发性睡眠性血红卵白尿症（PNH）的疗效。

依据8月10日在欧洲血液和骨髓移植协会（EBMT）年夜会上颁布的II期阳性数据，筹划2020年12月开端施行一项随机、阳性药物对比、开放标签III期实验，以评价iptacopan对PNH患者（虽然承受抗C5抗体医治）的疗效和平安性。

在很多补体驱动的疾病中，iptacopan有潜力成为第一个延缓疾病停顿的替代门路克制剂。依据2期实验的初步数据，iptacopan已被美国和欧盟EMA授予医治C3G的孤儿药资历（ODD）。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Novartis presents promising interim Phase II data of potential first-in-class oral therapy iptacopan (LNP023) in rare renal disease C3 glomerulopathy (C3G)