靶向C3肾小球病(C3G)基本病因!诺华强效选择性因子B克制剂iptacopan明显下降卵白尿程度! |
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2020年10月26日讯 /BIOON/ --(Novartis)近日颁布了iptacopan(LNP023)医治C3肾小球病(C3G)开放标签II期研讨(NCT03832114)中期剖析的阳性成果。
来自12例C3G患者的数据显示:采取24小时尿卵白/肌酐比率(UPCR)评价,医治12周后,与基线值比拟,iptacopan将卵白尿明显下降了49%(p=0.0005)。iptacopan明显克制了补体替代门路的活性,改良血浆C3程度。此外,在第12周经过eGFR(估量的肾小球滤过率)评价,iptacopan波动了肾功效,这一后果在转入历久扩大研讨(NCT03955445)后总共承受了6个月医治的7例患者中获得了保持。
在这项II期研讨中,iptacopan也显示出优越的平安性和耐受性,没有患者逝世亡、没有疑似与iptacopan相干的严重不良事情,也没有招致停滞医治的不良事情。
这项研讨的首席查询拜访员、纽卡斯尔年夜学国度肾脏补体医治中间、纽卡斯尔-安排-泰恩NHS基金会信任基金会肾脏科参谋大夫Edwin Wong博士表现:“卵白尿标明肾脏有炎症,这项研讨的成果标明,iptacopan能明显下降C3G患者的卵白尿。该数据还强调了iptacopan可以激烈而特异地克制补体替代门路、靶向这种疾病的内涵缘由,并能够为C3G患者供给一种急需的医治计划,这些患者中存在着明显的未知足医疗需求。”
制药全球药物开辟主管兼首席医疗官John Tsai表现:“iptacopan是我们肾脏科管线中最先辈的资产。这些数据标明,该药有潜力改良C3G患者的生涯。”
iptacopan化学构造式(图片起源:medchemexpress.cn)
iptacopan是一款开创的(first-in-class)、口服、强效、选择性、小分子、可逆性B因子克制剂,B因子是补系统统替代门路的症结丝氨酸卵白酶。iptacopan可靶向C3肾小球病(C3G)的基本病因。就在比来,欧洲药品治理局(EMA)授予了iptacopan优先药物质格(PRIME)。
C3G是一种极端罕有和严重的原发性肾小球肾炎,以补体调理掉调为特点。该病活着界规模内的年发病率为百万分之1-2,在美国约有10000例、欧洲约有10500例、日本约有3200例、中国约有32000例。C3G平日在青少年和青年成人中被出来,该病预后很差,约50%的患者在10年内成长为终末期肾病(ESRD),50-70%的患者在肾移植术后复发。
肾脏(图片起源:parashospitals.com)
除了C3G外,iptacopan也正在平行开辟,用于医治补系统统受累、存在明显未知足需求的其他一些肾脏疾病,包含IgA肾病(IgAN)、非典范溶血性综合征、膜性肾病。此外,也在研讨iptacopan医治阵发性睡眠性血红卵白尿症(PNH)的疗效。
依据8月10日在欧洲血液和骨髓移植协会(EBMT)年夜会上颁布的II期阳性数据,筹划2020年12月开端施行一项随机、阳性药物对比、开放标签III期实验,以评价iptacopan对PNH患者(虽然承受抗C5抗体医治)的疗效和平安性。
在很多补体驱动的疾病中,iptacopan有潜力成为第一个延缓疾病停顿的替代门路克制剂。依据2期实验的初步数据,iptacopan已被美国和欧盟EMA授予医治C3G的孤儿药资历(ODD)。(100医药网100yiyao.com)
原文出处:Novartis presents promising interim Phase II data of potential first-in-class oral therapy iptacopan (LNP023) in rare renal disease C3 glomerulopathy (C3G)
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