在中国，每年有 1.3万 例新发1型糖尿病，其中超过 9000 例为 15 岁以上人群，过去 20 年间，15 岁以下 1 型糖尿病儿童发病率也增加了近 4 倍。为解决1型糖尿病所带来的问题，创新性的科学研究势在必行。
近年来，在 Wanek 家族基金1型糖尿病项目（The Wanek Family Project for Type 1 Diabetes）的资助下，希望之城糖尿病及代谢研究所的研究人员带来了一系列可喜的发现。
“虽然我们的研究是按部就班开始的，但依然还有很多需要学习的地方。Wanek家族的支持，让我们能专心在实验室里辛勤工作并取得重大发现。我们正走上彻底改变1型糖尿病治疗的道路上，目前，已有多个项目准备在患者身上进行测试。” 希望之城 Chan Soon-Shiong Shapiro 糖尿病杰出主席、Wanek 项目主任Bart Roep 博士表示。
虽然 Wanek 项目历史并不长，但研究重点已经明确了1型糖尿病的本质，进一步推进了治疗这种疾病的新方法，并提出了逆转严重副作用的途径。
重新认识1型糖尿病
一项早期的基础性研究改变了医学界对于1型糖尿病的看法。
在1型糖尿病中，免疫系统会攻击胰腺中产生处理糖类所需胰岛素的细胞——β细胞。因此，1型糖尿病传统上被认为是人体免疫防御的一种缺陷，被归类为自身免疫性疾病。
然而在 2017 年，希望之城糖尿病及代谢研究所教授 Roep 博士所领导的研究颠覆了这一传统认知。他和他的同事发现，不是免疫系统存在的缺陷触发了1型糖尿病的免疫攻击，真正导致免疫攻击的就是β细胞本身。
也就是说，当产生胰岛素的 β 细胞受损时，免疫系统就会攻击并杀死它们。另一项重要发现是，50-60% 的1型糖尿病患者体内仍然有 β 细胞——它们只是没有充分发挥作用。这些新见解为 DMRI 目前正在开发的疗法创新奠定了基础，其目的便是在于修复和保护 β 细胞。
STX4 蛋白质: 保护β细胞，可带来一种潜在的基因疗法
018年，Debbie Thurmond 博士通过对1型糖尿病生化途径的研究，取得了可能与治疗和预防1型糖尿病有关的突破性进展。
Ruth B.&Robert K. Lanman 基因调控及药物发现研究主席 Thurmond 博士最近被任命为希望之城糖尿病及代谢研究所主任，她曾研究过一种叫做 STX4 的蛋白质。这种蛋白质通常存在于体内，但会随着免疫系统的某些变化而减少。在实验室研究中，研究人员发现 STX4 可以防止 β 细胞在过度炎症的情况下受损。
目前，Thurmond 博士正在与 Roep 博士等人合作，努力将这一发现转化为治疗1型糖尿病的基因疗法。
针对1型糖尿病的“反向疫苗”和临床试验
在 Wanek 项目的资助下，2020 年年初成为了科学界的一个里程碑。Roep博士和他的同事们研发了一种针对1型糖尿病的“反向疫苗”。这种“反向疫苗”已经首次在人类身上进行了临床试验，结果表明，这种治疗方法不仅安全，甚至显现出了作为一种疗法可能带来的益处。
之所以它叫做“反向疫苗”，是因为一般情况下疫苗的作用是激发特异性免疫反应，但是这款疫苗的作用在于抑制特异性免疫反应。
抑制免疫系统对 β 细胞的活性是治疗1型糖尿病的常见方法，但希望之城的研究人员正在开辟另一种途径：他们希望重新训练人体的防御能力，不再将 β 细胞视为有害细胞进行抑制，从而保护人体对癌症和感染的免疫力。
关于改造患者免疫细胞使其耐受产生胰岛素细胞的工作仍在继续，第二次临床试验已经从上个月开始招募患者。
1型糖尿病并不致命，但是副作用却让人很难堪
1型糖尿病本身并不是一种致命疾病，话虽如此，但是这种疾病的副作用对人们的生活质量造成了很大的影响，这也间接对人们的生命造成了威胁。
希望之城糖尿病研究国家商业产品工业教授Rama Natarajan 博士一直致力于研究并消除1型糖尿病并发症。就在今年，一项研究结果为她深入发现“代谢记忆”开辟了新领域。在这种情况下，人体会“记住”糖尿病，也就是说即使是患者的血糖水平保持在健康范围内，但是疾病的机制仍将继续存在。
Natarajan 博士利用大量的临床数据确定了代谢记忆的基础过程是表观遗传，也就是说，它与在人的一生中所发生的遗传密码变化有关。这一新发现将为她开发预防或逆转1型糖尿病并发症的药物提供依据。
殊途同归——1型糖尿病的个性化治疗
最终，对1型糖尿病的治疗可能会逐渐演变成针对多样化疗法的探索。
Roep 博士领导并在今年早些时候发表的相关研究印证了这一观点。他和他的同事对 1 型糖尿病患儿的免疫反应进行了分析，发现了三个不同的子类，而针对这三种不同的类别可能需要采用不同的疗法。这一发现完全符合现代医学的发展方向。越来越多的医生将研究结果作为指导，根据每个病人的具体特征定制治疗方案。
在将个体化药物应用于癌症方面，希望之城目前正处于领先地位。而 Roep 博士和团队的最新突破性研究，再次将希望之城置于1型糖尿病个体化治疗的前沿。
位于美国西岸，希望之城是拥有卓越科学突破传统的癌症治疗和研究中心，帮助开发了一些应用最为广泛的癌症和糖尿病药物。希望之城还发明了用于开发人类合成胰岛素和许多突破性抗癌药物的技术，包括曲妥珠单抗(商业名称:赫赛汀)。它独特的学术和商业混合研究和开发为希望之城的研究人员创造了一个积极探索新发现的基础平台，平均每年向美国食品和药物管理局提交50个试验性新药申请，目前希望之城已经拥有450多个同族专利。
