2020年12月CRISPR/Cas最新研讨停顿

论文独特通信作者、天普年夜学刘易斯-卡茨医学院综合神经艾滋病中间主任Kamel Khalili博士说，“咱们初次发现，单次打针咱们的由腺相关病毒（AAV）携带的CRISPR基因编纂构建体，可以从恒河猴的受感化细胞中剔除SIV基因组。”

7.

doi:10.1038/s41467-020-19842-2

在一项新的研讨中，来自美国密歇根年夜学医学院的研讨职员发现，使用一种新的修复DNA的CRISPR-Cas9变体将会改善备受吹嘘的CRISPR-Cas9对象的平安性和无效性。相关研讨成果近期颁发在Nature Communications期刊上，论文题目为“MiCas9 increases large size gene knock-in rates and reduces undesirable on-target and off-target indel edits”。

论文独特通信作者、密歇根年夜学医学院血汗管中间外科、心脏内科、心理学、药理学和药归天学传授Y. Eugene Chen博士解释说，这两个症结成绩---平安性和无效性---是持续障碍CRISPR-Cas9基因编纂发扬其全体临床后劲的起因。另外两名论文独特通信作者为密歇根年夜学医学院的Jifeng Zhang和Jie Xu。

这种新的CRISPR-Cas9变体进步了将基因或DNA片断拔出到基因组的准确地位时的效率，即所谓的敲入（knocking in）。它还下降了基因编纂时常常产生的碱基对的不测拔出或缺失（insertions or deletions, indels）率。

8.

doi:10.1101/2020.10.27.357830

近日，一篇颁发在预印版平台bioRxiv上的研讨申报中，来自拉瓦尔年夜学等机构的迷信家们通过研讨表现，通过编纂神经细胞中的症结基因或能添加个别患阿尔兹海默病的危险，文章中研讨职员描写了若何对相关基因进行编纂以及其所发生的影响效应。

此前研讨成果标明，参加阿尔兹海默病产生的此中一个危险因素便是脑细胞中β-淀粉样卵白的积聚，并且某些人群机体中携带著名为A673T的基因渐变，相比普通人群而言，表白该基因渐变的人群患阿尔兹海默病的危险要比前者低4倍，这项研讨中，研讨职员通过研讨编纂人类脑细胞使得个别机体携带基因渐变A673T，同时他们发现这或者会下降个别患阿尔兹海默病的危险。

研讨者指出，A673T渐变分歧于不表白繁多DNA元件的个别机体中所携带的同源性基因，这就标明，通过增加渐变或者加倍容易一些，随后研讨者测验考试应用CRISPR技术来对脑细胞进行编纂，尽管这一测验考试绝对胜利一些，但研讨职员还测验考试了使用prime编纂技术（prime editing），这种绝对较新的技术能许可研讨者将一个碱基字母转换成另外一个碱基字母，应用该技术，研讨者就可能在体外对年夜约40%的脑细胞进行编纂，这仿佛并不敷以避免β-淀粉样卵白的积聚，也不敷以减缓阿尔兹海默病的停顿；前期还必要研讨职员进行更多研讨得出更多的成果。

9.

doi:10.1016/j.celrep.2020.108460

日前，一篇登载在国内杂志Cell Reports上题为“Master Regulators and Cofactors of Human Neuronal Cell Fate Specification Identified by CRISPR Gene Activation Screens”的研讨申报中，来自杜克年夜学等机构的迷信家们通过把握基因调理网络的“语言”开辟了一种新办法能将干细胞转化成为想要的细胞类型。将干细胞转化成为其它类型的细胞并不是一个新的设法主意，今朝曾经存在多种办法，但其所获得的成果仍旧有一些值得改良的处所；通常环境下，当在试验室培育进程中，法式化的干细胞并不克不及正确成熟，是以研讨职员就必要寻觅用于试验的成体神经细胞来终极获得胚胎神经元，而胚胎神经元无奈模拟迟发性的精力疾病和神经退行性疾病。

研讨者Josh Black说道，这些细胞乍一看能够是对的，但他们往往短少一种你所想要的症结细胞属性，应用CRISPR基因编纂技术，咱们就能开辟出新办法来辨认出哪些转录因子（基因火星的次要节制器）能帮忙制作好的神经元。这项研讨中研讨者开辟出了可能制作成熟成体神经元的新办法，今朝该办法能用于编程任何类型的细胞。CRISPR技术通罕用于编纂DNA序列，也便是年夜家俗称的基因编纂，此中Cas9卵白能与导向RNA联合并指导其切割特定位点的DNA，进而招致DNA序列的改动，DNA编纂若何曾经被普遍用于改动基因的序列，但在基因被敞开的环境下其仿佛并不克不及发扬作用。