囊性纤维化(CF)新药!Vertex三联疗法Trikafta获美国FDA优先审查，扩展实用人群(6

2021年01月29日/BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）医治畛域的环球引导者。近日，该公司发布，美国食物和药物治理局（FDA）已受理其弥补新药申请（sNDA），以扩展三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范畴，归入CFTR基因携带至多一个F508del渐变、或CFTR基因中携带特定渐变且基于体外数据对Trikafta医治有反馈的6-11岁CF患者。已付与该sNDA优先审查，并已指定《处方药用户免费法》（PDUFA）目的日期为2021年6月8日。

在美国，Trikafta已被同意用于携带至多一个F508del渐变、或CFTR基因存在一个特定渐变且基于体外数据该渐变对Trikafta医治有反馈的≥12岁CF患者。

Vertex执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic医学博士表现：“要是同意扩展使用，咱们将无机会在性命晚期用Trikafta医治疾病的基本起因，并能够使年夜约1500名CF儿童受害。自2019年初次得到Trikafta监管同意以来，咱们始终在不懈尽力，尽快把这种药带给那些等候的患者。咱们期待着在将来几个月内与该机构单干，审查该申请。”

Vertex还筹划在2021年上半年向欧洲药品治理局（EMA）提交一份针对6-11岁CF儿童患者的营销受权申请（MAA）变革。该公司还筹划在将来几个月针对这一年龄段人群在加拿年夜和澳年夜利亚等其他市场提交申请文件。Trikafta扩展利用申请，基于一项环球3期研讨的数据支持。该研讨在携带2个拷贝F508del渐变、或携带1个拷贝F508del渐变和一个最小功效渐变的6-11岁CF患者中展开，评价了Trikafta的疗效和平安性。

囊性纤维化（CF）是一种常见的、延长性命的遗传病，影响环球约7.5万人。CF是一种累进的多体系疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些渐变招致CFTR卵白功效缺点或缺失惹起的。儿童必需2个出缺陷的CFTR基因（怙恃各一个）才会患上CF。

尽管有许多分歧类型的CFTR渐变可招致疾病，但绝年夜多半CF患者至多有一个F508del渐变。这些渐变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR卵白通常调理细胞膜的离子运输，基因渐变能招致卵白产品功效的毁坏或丢失。当细胞膜离子运输被中止，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个次要特征是呼吸道积累厚厚的粘液，招致呼吸困难、肺部慢性重复感化和进行性肺毁伤，终极招致灭亡。CF患者的灭亡年龄中位数为30出头。

截至今朝，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可医治环球约40000例患者，约占一切CF患者的50%。而2019岁尾最新同意的三联疗法Trikafta可将医治范畴扩展到环球90%的CF患者。

医药市场调研机构EvaluatePhamra宣布申报预测，Trikafta在2026年将成为环球最滞销TOP10药物之一，贩卖额将到达87.39亿美元，2019-2026年时代的年复合增长率到达惊人的54.3%。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Vertex Announces U.S. Acceptance of Supplemental New Drug lication for TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) in Children With Cystic Fibrosis Ages 6 through 11 With Certain Mutations