强生BCMA CAR

2月1日，强生旗下杨森制药发布，欧洲药品治理局人用药品委员会（CHMP）将会对B细胞成熟抗原（BCMA）靶向性嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的营销受权申请（MAA）进行减速评价。CHMP通常会对预期具备严重公共卫生好处和医治立异的药物付与减速评价，这将显着延长MAA的审查光阴表。

Cilta-cel是一款在研的BCMA导向CAR-T细胞疗法，今朝正被开辟用于医治复发性和/或难治性多发性骨髓瘤（MM）。其设计包含一个构造上差别化的CAR-T，含有2个BCMA靶向单域抗体。CAR-T细胞是一种应用患者体系的才能来祛除癌细胞的立异办法。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表白的卵白。

强生的目的是在2021年上半年提交cilta-cel MAA。这次欧盟减速评价代表着cilta-cel在监管方面的又一个里程碑。客岁12月，该公司已启意向美国FDA滚动提交cilta-cel的生物成品允许申请（BLA）。此前，已付与cilta-cel突破性药物质格（BTD），并批准滚动审查BLA；EMA已付与cilta-cel优先药物质格（PRIME）和孤儿药资历。2020年8月，国度药监局也将cilta-cel归入突破性医治药物法式。

2017年12月，强生旗下杨森生物科技与南京传奇生物签署了一份环球独家受权与单干协定，以开辟cilta-cel并将其贸易化。通过对LEGEND-2研讨成果的阐发，2018年5月，杨森启动了Ib/II期CARTITUDE-1（NCT03548207），以评价cilta-cel对复发和/或难治性MM成人患者的疗效和平安性。

来自CARTITUDE-1研讨的阳性成果支持了cilta-cel的监管申请。该研讨中，99%的患者对末了一种医治方案有效，88%的患者为3类难治性，这象征着其癌症对免疫调理剂、卵白酶体克制剂、抗CD38抗体没有应对或失去应对。

来自该研讨的最新成果在2020年美国血液学会（ASH）年度上颁发。数据显示，cilta-cel医治取得了十分高的总缓解率（ORR），而且跟着光阴推移缓解继续加深。详细数据为：依据自力审查委员会的评价，中位随访12.4个月，高达97%的患者病情得到缓解，有67%的患者得到严厉的完整缓解。从启动医治到得到初次缓解的中位光阴为1个月、中位无停顿生活期（PFS）尚未到达，12个月PFS率为77%，12个月生活率为89%。

BCMA是多发性骨髓瘤新药研发的一个热点靶点，针对该靶点开辟的疗法次要分为3类：CAR-T、双特同性抗体（BsAb）、抗体偶联药物（ADC）。此中，来自的BCMA ADC疗法Blenrep于2020年8月得到美欧同意，成为环球第一款获批的BCMA靶向疗法。

CAR-T方面，百时美施贵宝/蓝鸟生物的idecabtagene vicleucel（ide-cel）正在承受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的减速评价。在美国方面，的目的行为日期为2021年3月27日。临床数据显示，ide-cel医治的总缓解率为73%，完整缓解率为33%。

BsAb方面，来自强生和的皮下打针BCMAxCD3疗法均表示不俗。2020年ASH年会上的数据显示，强生teclistamab在保举的2期剂量下医治的总缓解率为73%、辉瑞PF-06863135在最高剂量下的总缓解率到达了83%。 (100yiyao.com）

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