elife：研讨为早衰儿童患者的医治提供愿望

2021年2月3日讯/100医药网BIOON/---近日，卡罗林斯卡研讨所和哥德堡年夜学的研讨职员曾经研讨了一种潜在的新药物靶标，用于医治常见的遗传性疾病Hutchinson-Gilford早衰综合症，该病会招致儿童减速苍老。相关成果颁发在迷信杂志《 eLife》上，能够有助于开辟针对这种致命疾病的更无效医治办法。 Hutchinson-Gilford早衰综合症，HGPS，是一种进行性遗传疾病，可招致儿童疾速过早苍老。该疾病是由progerin惹起的，progerin卵白渐变招致其凑集在细胞核的膜之间，使细胞减慢其成长速率并过早灭亡。

（图片起源：Www.pixabay.com） 小鼠中的新发现标明，阻断一种称为ICMT的卵白质（波及修饰早老卵白的构造）可以改善受影响细胞的状况，而不会削减细胞决裂和成长。

研讨职员用HGPS灭活了ICMT基因，并察看了它若何影响其安康。他们发现，与未修饰的早衰小鼠相比，短少ICMT的小鼠存活光阴更长，体重也更高。它们还具备较年夜的骨骼肌纤维，被动脉四周的肌肉细胞相似于安康小鼠的细胞。因为血汗管成绩是HGPS儿童灭亡的次要起因，是以这一成果尤为紧张。

研讨职员还用一种强烈克制ICMT卵白的合成化学物资C75处置了小鼠的HGPS细胞和仿照HGPS的细胞。这种处置延迟了细胞的进化并刺激了细胞决裂和成长。当将C75利用于缺乏ICMT卵白的安康人细胞和小鼠细胞时，没有显明的不测影响，这标明它对HGPS具备优越的特同性。

Karolinska研讨所生物迷信与养分学系传授MartinBerg 表现：“咱们的研讨已采用紧张步调，将ICMT确以为一种潜在的药物靶点，可认为这种致命疾病的儿童提供优于现有疗法的劣势。” “当初必要进前进一步的研讨，以找到可以靶向活体生物而不但是细胞ICMT的化合物。”（100医药网 100yiyao.com）

资讯出处： 原始出处：Xue Chen et al., eLife (2021). DOI: 10.7554/eLife.63284