首个特发性嗜睡症(IH)药物!共同阳离子羟丁酸疗法Xywav(羟丁酸钙镁钾钠)在美国申请新顺应症!

2021年02月17日讯 /BIOON/ --Jazz制药公司近日发布，已实现向美国食物和药物治理局（FDA）滚动提交Xywav（羟丁酸钠、钾、镁、钙，JZP-258）口服溶液医治特发性嗜睡症（Idiopathic Hypersomnia，IH）成人患者的弥补新药申请（sNDA）。2020年7月，Xywav得到美国同意，用于医治7岁及以上发生发火性睡病（narcolepsy，嗜睡症）患者的猝倒或适度日间嗜睡（EDS）。

要是sNDA获批，Xywav将是美国第一款也是独一一款被同意医治IH成人患者的药物。Jazz公司预计，在得到同意后，Xywav将于2021年第四时度利用于IH成人患者的医治。

IH是一种慢性神经体系疾病，其特征是适度嗜睡、无奈节制的就寝需求或白昼嗜睡继续至多3个月，即便在夜间就寝短缺或缩短的环境下。依据美国保险理赔数据显示，IH确诊患者超过37000例成人患者，然而能够有更多的人未被确诊。

2020年9月，FDA付与了Xywav医治IH的疾速通道资历（FTD）。2020年12月，Jazz被付与滚动提交。FDA的滚动审评机制许可药企将其新药申请（NDA）或生物成品允许申请（BLA）中已实现的部门提交给，而不用比及每个部门都实现后再审查整个NDA或BLA。

嗜睡（图片起源：crohns-disease-probiotics.com）

这次sNDA基于一项多国、双盲、多中间、抚慰剂对照、随机停药3期研讨的成果。该研讨评价了Xywav医治特发性嗜睡症（IH）成人患者的疗效和平安性。入组研讨的患者表示为白昼适度嗜睡，这是特发性嗜睡症人群的典型特征。研讨设计包含长达14周的滴定和优化期，2周的Xywav稳定剂量期，随落后行1:1随机分组承受Xywav或抚慰剂医治2周。在实现双盲、抚慰剂对照医治期后，患者进入24周的开放标签平安扩大期。

一切患者在开放标签滴按期承受Xywav医治，察看到Epworth嗜睡量表（ESS）有临床意义的改善。研讨的随机撤药部门共入组了115例患者，丈量了次要终点ESS和症结主要终点患者总体变动的印象（PGIc）和特发性嗜睡症重大水平量表（IHSS）。服用Xywav的患者在ESS、PGIc和IHSS方面显示出具备临床意义的疗效维持，而服用抚慰剂的患者相比Xywav病情好转具备高度统计学意义：ESS（p 0.0001）、PGIc（p 0.0001）、IHSS（p 0.0001）。

该研讨中的平安性与Xywav已知的平安性一致，在该人群中没有察看到新的平安旌旗灯号。Jazz将期近将召开的医学上颁布这项3期研讨的数据，这些数据将被归入筹划2021年第一季度向提交的一份弥补新药申请（sNDA）中。

Jazz研发执行副总裁兼首席医疗官Robert Iannone博士表现：“sNDA的提交使咱们更接近于将这一紧张的医治方案提供应特发性嗜睡患者。作为就寝医学畛域的恒久引导者，Jazz持续致力于为那些存在显著未知足医疗需求的患者开辟立异疗法。Jazz曾经花了十多年光阴研讨了低钠羟丁酸产物Xywav，用于嗜睡症和特发性嗜睡。咱们的主旨是立异以改动患者的生存，咱们致力于与监管者、就寝专家和患者单干，加深咱们对就寝阻碍的懂得，以及对就寝医学的懂得。”

Xywav是一种羟丁酸盐产物，具备一种共同的阳离子组分（钙镁钾钠），与保举剂量范畴6-9克的羟丁酸钠相比，具备雷同的羟丁酸浓度，但可削减92%的钠，或约1000-1500mg/夜。尽管Xywav切实其实切作用机制尚不分明，但Xywav对猝倒和EDS的医治作用被以为是通过就寝时对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的GABAB作用所介导的。

2020年7月，Xywav得到美国FDA同意，用于医治7岁及以上发生发火性睡病（narcolepsy，嗜睡症）患者的猝倒或适度日间嗜睡（EDS）。

羟丁酸钠含有高钠含量的正告，曩昔是独一同意用于医治7岁及以上发生发火性睡病患者猝倒和EDS的产物，并被美国就寝医学学会（AASM）指定为猝倒和EDS医治的照顾护士尺度。

发生发火性睡病（嗜睡症）是一种无奈治愈的慢性神经体系疾病，跟着光阴的推移，疾病负担会对患者的安康发生深远影响。许多患者在获得正确之前能够会阅历数年的光阴，这对他们的日常生存会发生严重影响。该病是一种终生的疾病，是以有新的选择来帮忙医治EDS和猝倒十分紧张。

Xywav是专门为发生发火性睡病患者提供低钠羟丁酸疗法而开辟的，而且没无关于钠含量的正告，该药将成为一个新的照顾护士尺度。关于成人和儿童患者，Xywav有多种剂量方案可供选择。处方大夫可将Xywav滴定成分歧剂量，让患者在夜间服用。当患者由羟丁酸钠转向Xywav医治时，Xywav的肇端医治剂量及方案与羟丁酸钠雷同（按克对克），并可依据疗效和耐受性按需进行滴定。（100医药网100yiyao.com）