2021年2月CRISPR/Cas最新研讨停顿

文章中，研讨职员对儿童早衰症进行了研讨，这是一种招致儿童迅速苍老的遗传性疾病，今朝迷信家们开辟出的第二代CRISPR基因编纂技术—碱基编纂（base editing）曾经在小鼠机体中进行了胜利测试，在这一技术的帮忙下，研讨职员终极或无望纠正人类的终生遗传性疾病，包含儿童早衰症等。

4.

doi:10.1101/gr.265736.120

近日，一篇登载在国内杂志Genome Research上题为“Enhancing CRISPR deletion via pharmacological delay of DNA-PKcs”的研讨申报中，来自都柏林年夜学等机构的迷信家们通过研讨提醒了若何改善CRISPR的作用效率。CRISPR 剔除（CRISPR-del，CRISPR deletion）是一种新型的基因编纂对象，其能以内科手术般的准确性剔除或堵截活细胞中的特定DNA片断，从而就能帮忙迷信家们研讨机体中多种多样但却知之甚少的非卵白编码的DNA元件的功效，这些DNA元件被迷信家们称之为基因组中的“暗物资”。

CRISPR-del技术十分适用，其领有着十分普遍的利用，比方从根底研讨到终极医治性伎俩的开辟等；但其所面对的次要阻碍是作用效率较低，这就限定了其利用，也添加了试验室任务职员的任务量，并下降了挑选利用的敏锐性。这项研讨中，研讨者Rory Johnson传授等人开端寻觅能改善CRISPR剔除技术的办法，随后他们开辟出了一种新型的报道体系来辨认能改善剔除效率的因子。

5.

doi:10.1016/j.stem.2021.01.011

在一项新的研讨中，来自美国西奈山伊坎医学院等研讨机构的研讨职员构建出首个细胞模子来刻画急性髓系白血病（AML）从晚期到早期的演化进程。通过使用基因编纂技术来改动让细胞酿成恶性肿瘤细胞所需的基因，他们可能确定晚期疾病阶段的潜在医治靶标。相关研讨成果于2021年2月10日在线颁发在Cell Stem Cell期刊上，论文题目为“Sequential CRISPR gene editing in human ipsCs charts the clonal evolution of myeloid leukemia and identifies early disease targets”。

论文独特通信作者、西奈山伊坎医学院肿瘤迷信副传授Eirini Papapetrou博士说，“咱们根本上从零开端构建了一种白血病模子，该模子描写了作为这种疾病停顿根底的分子变动的特征，这使咱们可能确定它的发生进程中最早产生的变乱，这些变乱可以作为医治靶标。通过构建首个跟踪人类白血病退化的细胞模子，咱们信任咱们向揭开这种疾病的细胞生物学个性迈出了紧张一步。咱们鉴定出这种疾病进程中晚期呈现的分子软弱性，这有能够发现更好的AML的生物标记物和改良的新型疗法---这些目的在过来被证实是医学迷信难以完成的。”

6.

doi:10.1073/pnas.2016806118

近日，一篇颁发在国内杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研讨申报中，来自日本金泽年夜学等机构的迷信家们通过研讨辨认出了三个症结基因，其或能帮忙确定胃组织干细胞的个性（干性，stemness）。人体年夜约由60万亿个细胞构成，这些细胞天天都在更新来维持机体组织的稳态，尤其是消化道内的细胞能在几周内实现更新，这要归功于每个组织中干细胞的疾速增殖，其在支持细胞功效方面发扬着十分紧张的脚色。

组织干细胞在诸如组织产生等多种征象中饰演着症结脚色，当其决裂时其能通过发生分解的细胞来从毁伤中复原过去。组织干细胞能通过发生雷同的细胞（自我更新）或通过火化为其它类型的细胞来做到这一点。这项研讨中，研讨职员通过研讨发现了能表白Lgr5基因的胃组织干细胞的存在，Lgr5能作为胃组织中胃腺基底部组织干细胞的标记物，其干细胞个性能被Wnt旌旗灯号通路所克制。然而，因为进一步在体内进行证明存在一定的技术难度，迷信家们并不分明Wnt旌旗灯号调理的组织干细胞相关的分子机制。

7.

doi:10.1016/j.cell.2021.01.014

生物反馈是高度动静的，尤其是在活细胞中。 是以，出人意料的是，活细胞中这种反馈的速度能够足够稳定以被用作钟表体系。 DNA是性命的遗传物资，已被发起作为记载信息的序言。虽然DNA已被用于记载生物学信息和盘算数学识题，但尚未将其用于记载光阴信息。