蓝鸟生物LentiGlobin基因疗法“致癌”后续：“极不行能”招致白血病，行将复原临床研讨

在踊跃合营美国食物药品监视治理局（）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）发布，其LentiGlobin基因疗法招致承受医治的镰状细胞病患者呈现急性髓细胞（AML）是“极不行能（very unlikely）”的。

镰状细胞病（SCD）是一种性红细胞错乱疾病，因为红细胞内血红卵白存在缺点招致红细胞生硬、稀薄、变形性差、歪曲成“C”或“镰刀”状而得名。在美国，年夜约有7-10万例SCD患者，均匀预期寿命为40-60岁。

2月16日，因为参与其基因疗法LentiGlobin一期的镰刀状细胞症（SCD）患者别离得了急性髓细胞白血病（AML）和骨髓细胞异常增生症（MDS），是以，蓝鸟生物发布，决议叫停该药物的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）临床研讨。

与此同时，因为Zynteglo与LentiGlobin使用的是同种慢病毒，是以蓝鸟生物决议暂停贩卖其自立研发的用于医治地中海血虚的天价基因疗法药物Zynteglo。

众所周知，地中海血虚（Thalassemia）是一组性溶血性血虚疾病，环球年夜约有30万患者。多于婴儿期发病，且3到6个月内发病者占50%，偶有重生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈重大，必要依靠输血维持性命。

Zynteglo是一种用于医治12岁以上的非β0β0基因型输血依赖性β-地中海血虚患者的基因疗法，该疗法是针对这一疾病的环球首款基因疗法，可以使特定基因型地中海血虚患者免于输血长达3.8年。

据悉，Zynteglo曾在2019年6月于欧盟获批上市，售价高达177万美元(157.5万欧元)，是其时天下第二低廉的药物，仅次于瑞士制药巨擘的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma——210万美元。

2021年2月23日，美国食物药品监视治理局（）正式宣布布告称，将蓝鸟公司医治镰状细胞病（SCD）的LentiGlobin方案放置。

这使得蓝鸟公司股价年夜跌近38%，买卖价钱约为一年前的三分之一。迫使公司CEO尼克·莱什利（Nick Leschly）在一个月前发布，筹划将公司一分为二，将细胞和营业离开，以试图理清今朝的凌乱场合排场。

然而，功德多磨，在阅历一个月的审查后，现实证实LentiGlobin基因疗法并不会使患者呈现异常综合征。是以蓝鸟生物正筹划复原Zynteglo与LentiGlobin的，这使得其股价随之下跌近10%。(100yiyao.com）