神经源性逼尿肌适度运动症(NDO)儿科新药!安斯泰来Myrbetriq(米拉贝隆)获美国FDA同意!

2021年03月29日/BIOON/--日本药企安斯泰来（Astellas）近日发布，美国食物和药物治理局（FDA）已同意：（1）Myrbetriq片剂（mirabegron，米拉贝隆，缓释片），用于医治年龄≥3岁、体重≥35公斤的神经源性逼尿肌适度运动症（NDO）儿童患者；（2）Myrbetriq颗粒剂（mirabegron，米拉贝隆，口服混悬剂），用于医治年龄≥3岁的NDO儿童患者。此外，还同意了Myrbetriq儿科独有权，从而使其市场独有期缩短了6个月。

Myrbetriq片剂和Myrbetriq颗粒剂通过优先审查法式得到同意，是今朝同意用于医治NDO儿童的同类首个（first-in-class）产物。NDO的医治选择始终十分无限或是侵入性的，包含按期如厕、倒尿或手术。要是不进行医治，NDO在儿童晚期可招致尿路功效的好转。今朝，NDO儿童的医治选择无限，Myrbetriq片剂和Myrbetriq颗粒剂的同意上市，将扩展可用于这些儿童的医治方案，提供疗效和耐受性的优越均衡。

今朝，Myrbetriq片剂（米拉贝隆，缓释片）已在美国上市。Myrbetriq颗粒剂（米拉贝隆，口服混悬剂）的开辟是为了不便年幼的NDO儿童或有吞咽困难的NDO儿童服用，将于2021岁尾在美国上市。

Myrbetriq片剂最初于2012年在美国得到同意，用于医治伴有急切性尿失禁、尿急和尿频症状的膀胱适度运动症（OAB）成人患者。该药是一种处方药，可独自使用，也可与琥珀酸索非那新（solifenacin succinate）结合用药。自上市以来，全天下已有近1800万例患有泌尿体系疾病的成人患者承受了Myrbetriq医治。

神经源性逼尿肌适度运动症（NDO）是一种由神经毁伤惹起的神经性膀胱功效阻碍。患有NDO的儿童能够会呈现不自立的膀胱膨胀，这会招致尿急、尿频和尿失禁的症状。脊柱裂，一种后天性脊髓缺点，是儿童NDO的罕见起因。

NDO（图片起源：compactcath.com）

Myrbetriq片剂和Myrbetriq颗粒剂医治NDO顺应症的同意，基于一项症结3期临床研讨（NCT02751931）的成果。该研讨在使用清洁间歇性导尿的NDO儿童和青少年（年龄3岁至18岁以下）患者中展开，评价了mirabegron的疗效、平安性、耐受性和药代能源学。

成果显示，医治24周后，患者的最年夜膀胱容量、逼尿肌（膀胱壁肌）膨胀次数、第一次逼尿肌（膀胱壁肌）膨胀前的尿量和逐日漏尿次数均有改善。

安斯泰来高级副总裁兼医学专科主任Salim Mujais医学博士表现：“在这一最新的同意下，安斯泰来为受NDO影响的儿童提出了一种新的医治方案，NDO是一种特殊易受挫伤的患者群体，其需求很可贵到知足。关于患有这种常见但重大的膀胱疾病的患者来说，这一同意标记着一个紧张的里程碑。”（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Astellas Garners New Indication New Product Formulation Approvals From U.S. for Children with Neurogenic Detrusor Overactivity (NDO) Myrbetriq (Mirabegron Extended-Release Tablets) roved for Pediatric Patients with NDO Aged Three Years and Older