白血病新药!美国FDA同意Vyxeos用于≥1岁儿科群体：医治2种特定的急性髓性白血病（AML）

2021年03月31日讯 /BIOON/ --Jazz制药公司近日发布，美国食物和药物治理局（）已同意Vyxeos（daunorubicin and cytarabine，柔红霉素+阿糖胞苷）标签修订，归入一个新的顺应症：用于医治年龄≥1岁、新的、医治相关性急性髓性（t-AML）或伴骨髓增生异常相关改动的急性髓性白血病（AML-MRC）儿科患者。

该同意基于2项单臂的平安性数据（AAML1421实验由儿童组（COG）展开，CPX-MA-1201实验由辛辛那提儿童病院（CCH）展开）以及在成人患者中展开的充沛和优越对照研讨的无效性证据。

Jazz执行副总裁Robert Iannone医学博士表现：“在Jazz，咱们信任一切患有简单疾病的患者都应该获得解决方案，并尽力扩大咱们疗法背地的迷信，以确保最年夜数目的患者可能从咱们的药物中获益。尽管儿童患者占AML患者总数的比例绝对较小，但在这种环境下，迫切必要更无效的医治。跟着Vyxeos标签扩大归入儿科人群，Jazz标明了咱们持续致力于拓宽咱们的癌症研讨，并将重点放在咱们可能对其发生最年夜影响的人群上。”

Vyxeos在儿童和年青成人中的平安性和药代能源学在2项归入AML或复发/难治性血液体系恶性肿瘤患者的临床研讨中获得证明。38名年龄在1-21岁的AML初次复发的儿童患者被归入COG进行的1/2期AAML1421研讨，27名年龄在1-19岁的复发/难治性血液体系恶性患者被归入CCH进行的1期CPX-MA-1201研讨。2项研讨均未发现基于年龄的平安性差别。研讨CPX351-301在成人患者中的无效性证据支持Vyxeos用于该顺应症。

CPX351-301是一项症结3期研讨，在309例既往未承受医治的（初治）高危AML大哥患者（60-75岁）中展开，将Vyxeos与尺度的阿糖胞苷+柔红霉素（7+3）化疗方案进行了比照。数据显示，与对照组（7+3）相比，Vyxeos医治组总生活期（OS）完成了统计学意义的显著改善（中位OS：9.6个月 vs 5.9个月，双边p=0.005，HR[95%CI]=0.69[0.52,0.90]）、完整缓解率显著进步（37% vs 26%，p=0.036）、造血移植（HSCT）率进步（34% vs 25%）。

Vyxeos有一个黑框正告，提示该药不克不及用其他含有柔红霉素和/或阿糖胞苷的产物替代。在3期研讨中，最罕见的（产生率≥25%）是出血变乱、发烧、皮疹、肿胀、恶心、口腔或喉咙痛苦悲伤、腹泻、便秘、肌肉痛苦悲伤、委顿、胃痛、呼吸困难、头痛、咳嗽、食欲减退、心跳不调、肺炎、血液感化、寒噤，就寝阻碍和吐逆。

Vyxeos是一种以5:1比例配比的化疗药物阿糖胞苷（cytarabine）和柔红霉素（daunorubicin）组合疗法，2种药物封装在一个标准的脂质体递送。这种级脂质体递送可加强疗效，同时限定了独自服用每种药物的危险。

Vyxeos基于Jazz公司专有的技术平台CombiPlex开辟，该平台可能合理设计并疾速评估抗癌药物的组合，联合传统化疗与分子靶向药物，提供更强的抗活性。CombiPlex通过体外辨认组合药物的最无效协同摩尔比，同时在一种标准的药物递送复合物中固定这种摩尔比，使其在给药后可能维持这种优化的组合，确保这种摩尔比裸露于组织，这种技术平台可解决惯例组合方案的多个基本性弊病，以及组合药物开辟所面对的固有挑战。

在美国，Vyxeos于2017年8月得到FDA同意，用于前述顺应症。这是首款针对特定类型急性髓性白血病（AML）的上市医治药物，通过将两种罕用化疗药组合使用，显着进步化疗后果，缩短患者的生活光阴。Vyxeos附有一个黑框正告，严禁以Vyxeos替换其他包括柔红霉素或许阿糖孢苷的药物。之前，Vyxeos已被付与孤儿药资历、突破性药物质格、优先审查资历。

急性髓性白血病（AML）是一种骨髓细胞异常增殖的恶性癌症，表示为血液中白细胞继续性升高，是一种灭亡率很高的恶性疾病。医治相关性急性髓系白血病（t-AML）常产生在承受化疗或许放疗的患者中，在医治后5年内产生率高达8%-10%。伴骨髓增生异常相关改动的急性髓细胞白血病（AML-MRC）次要表示为血液体系错乱，骨髓细胞基因渐变。这2种AML患者的均匀寿命均较低。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Jazz Pharmaceuticals Announces roval of Additional Indication for Vyxeos (daunorubicin and cytarabine) for the Treatment of Secondary Acute Myeloid Leukemia in Pediatric Patients - FirstWord Pharma