强生/传奇生物BCMA CAR

近日，传奇生物在向美国SEC递交的监管文件中表现，强生旗下公司杨森已实现向FDA滚动递交CAR-T疗法西达基奥仑赛（cilta-cel）的生物制剂允许申请（BLA），用于医治复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。2019年12月曾付与cilta-cel医治MM的突破性疗法资历认定。

这次提交上市申请是基于一项代号为CARTITUDE-1的症结性Ib/II期临床研讨成果。该研讨评价了cilta-cel医治复发和/或难治性MM成人患者的平安性和无效性，招募的97例受试者中，99%承受末线医治有效，此中88%既往承受过至多3线医治。研讨成果显示，中位随访12.4个月后，自力委员审查的ORR为97%，包含67%的sCR（严厉的完整缓解），26% 的VGPR（十分好的部门缓解）和4%的PR。≥3级细胞因子综合征（CRS）产生率为5%，≥3级神经毒性产生率为10%。

cilta-cel是南京传奇自立研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的定向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。从病人身材中拆散出的自体T细胞，通过基因改革，其外表会表白出能与两个表位联合的嵌合抗原受体，改革后的自体T细胞可能特同性辨认BCMA分子的两个表位并与之联合，BCMA分子是MM的生物标志。是以，基因改革后的自体T细胞可能特同性辨认并杀死多MM细胞。 cilta-cel构造图 2017年12月，杨森（强生旗下公司）与南京传奇（金斯瑞生物子公司）杀青一项允许协定，南京传奇付与杨森在环球独特开辟和推行cilta-cel权力。在年夜中华地域，杨森与南京传奇将以30/70的比例独特承当本钱和分享收益。在环球的其他地域，这一比例为50/50。 多发性骨髓瘤(multiplemyeloma，MM)是一种高度异质性的克隆性浆细胞异常增殖的血液体系。现有最新数据显示，美国每年有32 270例新发MM病例，环球约有160 000例。虽然医治办法在不时改良，但仍旧无奈治愈。患者中位生活期约为5年，年夜多颠末4线及以上医治。

值得注意的是，本年3月26日，已同意百时美施贵宝Abecma(idecabtagenevicleucel； ide-cel) 作为首个BCMA CAR-T细胞免疫疗法，用于医治复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往颠末包含免疫调理剂、卵白酶体克制剂和抗CD38单克隆抗体的四线及以上医治。(100yiyao.com）

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