FibroGen抗CTGF单抗获FDA疾速通道资历认定

4月12日， FibroGen发布美国已付与该公司抗-CTGF单抗pamrevlumab疾速通道资历认定（FTD），用于医治杜氏肌养分不良症(DMD)。 杜氏肌养分不良症(DMD)是一种常见的、使人虚弱的神经肌肉疾病，年夜约每5000名重生男婴中就有1人患病。环球每年约有2万名儿童确诊为DMD。DMD的发病起因是维持肌肉细胞在伸缩进程中坚持肌膜完全性的紧张构造卵白抗肌萎缩卵白的编码基因（DMD基因）产生致病缺点，从而招致肌肉有力、肌肉丢失、纤维化和炎症。DMD患者通常12岁之前就坐在轮椅上，进行性肌肉有力能够招致重大的呼吸和心肌疾病并发症。 结缔组织成长因子（CTGF）是纤维化和增素性疾病中紧张的生物介质，研讨标明，它可调控多种旌旗灯号通路，形成细胞粘赞同迁徙、血管天生、肌成纤维细胞激活、细胞外基质堆积和重塑，独特招致组织重塑和纤维化。Pamrevlumab是FibroGen开辟的一款first-in-class CTGF克制剂，可通过克制CTGF，逆转纤维化和的增殖。

FDA这次资历付与是基于对一项针对非门诊DMD患者展开的II期单臂临床研讨成果的审查，FDA以为pamrevlumab有后劲解决该疾病尚未知足的医疗需求。Pamrevlumab今朝正在展开医治DMD的2项III期临床研讨。2019年4月付与Pamrevlumab医治DMD孤儿药资历。

除了展开医治DMD研讨以外，Pamrevlumab还被开辟用于医治局部早期不行切除胰腺癌和特发性肺纤维化。这3个顺应症临床研讨均已处于III期临床阶段。(100yiyao.com）