首个IgA肾病(IgAN)疗法!美国FDA付与Nefecon(定点靶向开释布地奈德)优先审查：具备疾病修正后劲!

肾脏（图片起源：thehealthsite.com）

2021年04月28日讯 /BIOON/ --瑞典生物制药公司Calliditas Therapeutics近日发布，美国食物和药物治理局（FDA）已受理Nefecon（布地奈德）的新药申请（NDA）并付与了优先审查，这是布地奈德的一种新型口服制剂，该药是IgA1下调度，通过靶向下调IgA1医治IgA肾病（IgAN）。已指定该NDA的《处方药用户免费法》（PUDFA）目的日期为2021年9月15日。

要是得到同意，Nefecon将成为第一个专门设计和同意用于医治IgAN的疗法，具备疾病修正后劲。在得到同意后，Calliditas打算在美国单独将Nefecon进行贸易化。

Calliditas公司首席执行官Renée Aguiar Lucander表现：“咱们对得到优先审查觉得十分兴奋，这反映了IgAN医治方面显著未知足的医疗需求。咱们期待着与该机构单干，争取在本年晚些时分得到减速同意，以便咱们可能为IgAN患者提供第一个经同意的药物。”

Nefecon：2步靶向开释技术(点击图片，检查年夜图)

Nefecon是一种口服专利制剂，含有一种强效和广为人知的活性物资——布地奈德（budesonide）——用于靶向开释。依据次要的发病机制模子，该制剂被设计用于将药物保送到疾病来源的下小肠派尔斑区域（Peyer"大众s patch）。Nefecon源自TARGIT技术，该技术许可物资通过胃和肠而不被排汇，而且只有达到小肠下部时能力以脉冲方式开释。

如Calliditas实现的2b期年夜型实验所示，剂量和优化开释曲线的组合对IgAN患者是无效的。除了无效的局部作用外，使用这种活性物资的另一个优点是它的生物应用度很低，即年夜约90%的活性物资在达到体轮回之前在肝脏中被灭活。这象征着高浓度的药物可以在必要的处所局部利用，但全身裸露和反作用十分无限。

NefIgArdA部门成果(点击图片，检查年夜图)

Calliditas是独一一家在IgAN的2b期和3期随机、双盲、抚慰剂对照中得到阳性数据的公司。这2项实验均到达了次要和症结主要终点。

Nefecon NDA的提交基于NefIgArd症结3期研讨A部门的阳性数据。这是一项随机、双盲、抚慰剂对照、国内多中间研讨，旨在评价Nefecon与抚慰剂在200例成人IgAN患者中的疗效和平安性。如前所述，与抚慰剂相比，该研讨到达了削减卵白尿的次要终点，而且显示eGFR在9个月时稳定。提交的材料还包含NEFIGAN 2期实验的临床数据，该实验也到达了NefIgArd研讨的次要和主要终点。2项实验均标明，Nefecon总体耐受性优越，2组成果具备类似的平安性。

Calliditas曾经申请了减速同意。减速同意是美国的一个新药审批通道，许可有后劲解决严重疾病未知足医疗需求的药物基于一个替代终点而赐与同意。症结3期实验NefIgArd的替代终点是与抚慰剂相比卵白尿的削减，这获得了Thompson A等人于2019年颁发的基于临床研讨荟萃阐发、在临床研讨中对IgAN患者进行干涉的统计框架的支持。一项旨在提供恒久肾脏受害数据的验证性研讨已被全面入组，预计将于2023年终颁布。（100医药网100yiyao.com）

原文出处： grants priority review for Nefecon, for patients with IgA nephropathy