小激活RNA(saRNA)疗法!礼来与MiNA Therapeutics签订12.5亿美元协定，开辟立异疗法!

2021年05月12日讯 /BIOON/ --（Eli Lilly）与RNA激活疗法前驱MiNA Therapeutics近日结合发布，单方已杀青一项环球研讨单干，应用MiNA专有的小激活RNA（saRNA）技术平台开辟新型候选药物。

RNA激活（RNA activation，RNAa)是一种在转录程度激活目标基因表白的RNA调控方式，可能激活基因转录的小分子RNA被称为小激活RNA（small activating RNA，saRNA）。saRNA是一种短的双链寡核苷酸，化学构造与小烦扰RNA（）相似，但作用成果却相反，通过完整分歧的RNA激活（RNAa）机制发扬作用。saRNAs通过将内源性转录复合物招募到靶基因，招致mRNA的表白添加和靶卵白的上调。

MiNA成立于2008年，位于英国伦敦，是环球首家开辟saRNA疗法的公司。应用基因激活的内涵机制，saRNA疗法是一种反动性的新型药物，可帮忙患者细胞复原正常功效。今朝，MiNA正在推动一条以癌症和疾病为初始重点的专有管线，同时与当先的制药公司单干，将其技术平台利用于普遍的医治畛域。

MiNA已开辟了一个弱小的平台，来设计用于靶基因激活的saRNA。这些saRNA序列可辨认mRNA转录肇端位点下游和polyA位点上游的元件。此外，该平台不依赖于靶基因简单性的特定常识。saRNA的靶标具备十分年夜的机动性，不仅可以上调细胞内的卵白或排泄卵白以到达医治的目标，而且曾经被证明可以进步自然表白的和缄默的靶点的卵白质程度。

基于在RNA激活方面的共同技术，该公司正在拓展基于RNA的药物的能够性。此前，该公司已与勃林格殷格翰、、施维雅等药企在一系列疾病畛域杀青了研讨单干。

MiNA Therapeutics技术平台（点击图片，检查年夜图）

依据协定条目，MiNA将应用其saRNA平台研讨由礼来所选定的多达5个靶标，这些靶标涵盖礼来的症结医治畛域。将担任候选药物的临床前和临床开辟，并保留单干发生的任何产物的独家贸易化权力。MiNA将得到一笔2500万美元的预支款，并有资历得到潜在的开辟和贸易化里程碑，每个靶标总额高达2.45亿美元，并有资历从单干发生的药品贩卖额中得到低个位数低二位数的分层版税。这使得这次单干的总代价到达了12.5亿美元。

礼来新型医治形式副总裁Andrew C. Adams博士表现：“小激活RNA（saRNA）是一种很有出路的新技术，将扩展RNA医治平台的广度和咱们可以寻求的靶标。咱们对MiNA当先的saRNA平台和咱们在新型医治形式方面的业余常识相联合的后劲觉得兴奋，以减速RNA药物在高度未知足医疗需求畛域的倒退。”

MiNA Therapeutics首席执行官Robert Habib表现：“此次与礼来的单干是对咱们saRNA平台的紧张验证。在RNA医治和临床开辟畛域的业余常识将年夜年夜加强咱们完成该技术全体后劲的尽力。咱们独特致力于在多个医治畛域开掘新的靶点，并终极将其推向临床开辟和贸易化。”（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Lilly and MiNA Therapeutics Announce saRNA Research Collaboration