囊性纤维化(CF)新药!美国FDA同意Vertex三联疗法Trikafta扩展实用人群：医治6

2021年06月10日讯 /BIOON/ --Vertex制药公司近日发布，美国食物和药物治理局（）已同意扩展三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范畴，归入CFTR基因至多有一个F508del渐变、或CFTR基因中有特定渐变且基于体外数据对Trikafta医治有反馈的6-11岁CF患者。与该同意相关的Trikafta片剂的额定剂量强度（elexacaftor 50mg/tezacaftor 25mg/ivacaftor 37.5mg和ivacaftor 75mg）当初可用于患者。

在美国，Trikafta之前被同意用于携带至多一个F508del渐变、或CFTR基因存在一个特定渐变且基于体外数据该渐变对Trikafta医治有反馈的≥12岁CF患者。

Trikafta扩展顺应症同意，基于一项为期24周的3期开放标签多中间研讨的数据支持。该研讨归入了66例6-11岁CF患者，这些患者携带2个拷贝F508del渐变、或携带1个拷贝F508del渐变和一个最小功效渐变。该研讨评价了Trikafta的平安性、药代能源学和疗效。成果显示，Trikafta在这一患者群体中总体耐受性优越，平安性数据与先前对12岁及以上患者的研讨成果一致。该研讨的全体数据比来颁发于国内医学期刊《美国呼吸和重症监护医学杂志》。

Vertex也已向欧洲药品治理局（EMA）和英国药品和治理局（MHRA）提交了Trikafta医治6-11岁CF儿童患者的申请。该公司还筹划在将来几个月针对这一年龄段人群在瑞士、澳年夜利亚、以色列等其他市场提交申请文件。

Vertex执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic医学博士表现：“本日的同意，是咱们尽力提供药物尽早医治这种覆灭性疾病基本病因的一个症结里程碑。在美国，跟着这项扩展同意，将有年夜约1500名CF儿童有资历承受Trikafta医治。咱们将持续争取在其他国度同意这一扩展顺应症。”

囊性纤维化（CF）是一种常见的、延长性命的遗传病，影响环球约7.5万人。CF是一种累进的多体系疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些渐变招致CFTR卵白功效缺点或缺失惹起的。儿童必需2个出缺陷的CFTR基因（怙恃各一个）才会患上CF。

尽管有许多分歧类型的CFTR渐变可招致疾病，但绝年夜多半CF患者至多有一个F508del渐变。这些渐变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR卵白通常调理细胞膜的离子运输，基因渐变能招致卵白产品功效的毁坏或丢失。当细胞膜离子运输被中止，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个次要特征是呼吸道积累厚厚的粘液，招致呼吸困难、肺部慢性重复感化和进行性肺毁伤，终极招致灭亡。CF患者的灭亡年龄中位数为30出头。

截至今朝，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可医治环球约40000例患者，约占一切CF患者的50%。而2019岁尾最新同意的三联疗法Trikafta可将医治范畴扩展到环球90%的CF患者。

医药市场调研机构EvaluatePhamra宣布申报预测，Trikafta在2026年将成为环球最滞销TOP10药物之一，贩卖额将到达87.39亿美元，2019-2026年时代的年复合增长率到达惊人的54.3%。（100医药网100yiyao.com）

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