斑秃新药！辉瑞JAK3/TEC双重抑制剂ritlecitinib进入美欧审查:显著改善头皮毛发再生！

来源：100医疗网原创2022-09-19 17:44

3期临床数据显示，与安慰剂组相比，接受2剂(50mg，30mg)Ritlecitinib治疗的患者头皮毛发再生明显改善！

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2022年9月19日/100医学网BIOON/——辉瑞公司近日宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已受理口服JAK3/TEC抑制剂ritlecitinib的新药申请(NDA):用于12岁及以上青少年和成人治疗斑秃。此外，欧洲药品管理局(EMA)也接受了相同患者群中ritlecitinib的上市许可申请(MAA)。预计FDA和EMA将分别在2023年第二季度和第四季度做出审查决定。

Ritlecitinib是一种正在研究中的日常口服药物，是第一种新型口服高选择性共价激酶抑制剂，也是酪氨酸激酶TEC家族和Janus激酶3(JAK3)的双重抑制剂。在实验室研究中，ritlecitinib已被证明可以阻断信号分子和免疫细胞的活性，这被认为是斑秃患者脱发的原因。

斑秃是一种自身免疫性疾病，具有内在的免疫炎症发病机制。这种疾病发生在免疫系统攻击人类毛囊时，导致脱发。这种脱发通常发生在头皮，但也会影响眉毛、睫毛、面部毛发和身体的其他部位。据估计，斑秃在美国影响约680万人，在全球影响1.47亿人。

2018年9月，美国FDA授予ritlecitinib治疗斑秃的突破性疗法认证(BTD)。除了斑秃，目前正在评估ritlecitinib在治疗白癜风、类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎方面的疗效。

辉瑞全球产品开发部炎症和免疫首席开发官迈克尔科尔博(Michael Corbo)博士表示：斑秃是一种自身免疫性疾病，可以影响所有年龄、性别和种族的人，通常会影响脱发本身以外的日常生活。我们认为，如果ritlecitinib获得批准，这将是一个重要的新治疗方案。我们将继续与监管机构密切合作，将ritlecitinib用于美国和欧盟的成人和青少年斑秃患者。

莱克替尼的化学结构式(图片来源：medchemexpress.com)

ritlecitinib治疗斑秃的监管应用基于2b/3期ALLEGRO研究(NCT03732807)和正在进行的3期ALLEGRO-LT(NCT04006457)开放标签长期研究的顶线结果。其中，ALLEGRO的研究成果已经在2021年欧洲皮肤性病学会(EADV)大会和2022年美国皮肤学会(AAD)年会上发表。ALLEGRO-LT研究的初步数据将在2022年的EADV会议上发表。

ALLEGRO是一项针对12岁及以上斑秃患者的随机、安慰剂对照、双盲研究(n=718)。在这项研究中，该组中50%的患者患有头皮脱发，包括全秃和普秃患者，他们患有斑秃6个月至10年。在该研究中，患者被随机分配接受50毫克或30毫克的ritlecitinib(有或没有一个月的初始治疗，每天200毫克的ritlecitinib)，10毫克的ritlecitinib和安慰剂，持续24周。随后是24周的扩张期，在此期间，所有最初随机接受ritlecitinib治疗的患者继续采用相同的方案，而那些在前24周接受安慰剂的患者则接受两种方案中的一种：200mg治疗4周，然后50mg治疗20周，或50mg治疗24周。

本研究的主要终点是：根据治疗第24周的绝对盐分数20，对ritlecitinib治疗头皮毛发再生有反应的患者比例。盐是测量头皮脱发的工具。将头皮分为几个标准区域，每个区域的总盐分为0-100分。0表示头皮没有脱发，100表示头皮完全没有头发。

结果显示，经过24周的治疗，与安慰剂相比，两个剂量的ritlecitinib(50mg，30mg)达到了改善头皮毛发再生的主要治疗终点：与安慰剂相比，显著更高比例的患者实现了20%的头皮脱发(绝对盐分20)。该研究还包括一个10毫克的治疗组，该治疗组评估了剂量范围，并且没有与安慰剂组进行具有统计意义的疗效测试。

在本研究中，ritlecitinib的安全性与之前的研究一致。总体而言，严重不良事件(AE)

重不良事件（SAE）、因不良事件而停药的患者比例相似。研究中最常见的不良事件是鼻咽炎、头痛和上呼吸道感染。研究中没有发生主要不良心脏事件（MACE）、死亡、机会性感染。8例接受ritlecitinib治疗的患者出现轻度至中度带状疱疹。ritlecitinib 50mg组有1例肺栓塞，据报道发生在第169天。ritlecitinib 50mg组有2例恶性肿瘤（均为乳腺癌），分别发生在第68天和第195天。2例患者均已停止研究。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：FDA and EMA Accept Regulatory Submission for Pfizer s Ritlecitinib for Individuals 12 Years and Older with Alopecia Areata

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