多发性骨髓瘤新药(MM)！FDA授予BCMAxCD3双特异性抗体elranatamab为突破性疗法！

来源：100医疗网原创2022-11-08 10336050

除了BTD，elranatamab还被FDA和EMA授予治疗多发性骨髓瘤(MM)的孤儿药资格(ODD)。FDA和EMA也分别授予了elranatama治疗RRMM的快速通道资格。

2022年11月05日/Bioon/-辉瑞公司最近宣布，美国美国食品药品监督管理局()授予BCMAxCD3双特异性抗体(BsAb)elranatamab(PF-06863135)作为突破性治疗鉴定(BTD):用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者(RRMM)。

BTD是FDA于2012年设立的新药评估通道，旨在加快用于治疗严重或危及生命疾病的新药的开发和审查，并有初步的临床证据表明，与现有的治疗药物相比，它们可以实质性地改善病情。具有BTD的药物在研发过程中可以更紧密地接受FDA高级官员的指导，在评审时有资格进行滚动评审和潜在的优先评审，从而在最短的时间内为患者提供新的治疗方案。

双特异性抗体(BsAb)是一种新型的癌症治疗方法，它可以同时结合两个不同的靶点。一只手臂直接与癌细胞上的特定抗原结合，另一只手臂激活患者自身免疫系统中的T细胞，使其靠近癌细胞以杀死它。

Elranatamab旨在结合多发性骨髓瘤细胞表面高表达的B细胞成熟抗原(BCMA)和T细胞表面的CD3受体，将二者桥接在一起，激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。Elranatamab对BCMA和CD3的结合亲和力被优化以刺激有效的T细胞介导的抗骨髓瘤活性。Elranatamab皮下给药，比静脉注射更方便，并可能降低潜在不良事件的风险，如细胞因子释放综合征(CRS)。

多发性骨髓瘤细胞表面的有效生物治疗靶点(图片来自文献：PMID:30545798)

除了BTD，elranatamab还被FDA和EMA授予治疗多发性骨髓瘤(MM)的孤儿药资格(ODD)。FDA和EMA也分别批准了针对RRMM治疗的elranatama快速通道资格(FTD)和优先药物资格(PRIME)。

基于MagnetisMM-3研究队列A(n=123)的6个月随访数据，FDA授予elranatamab。这是一项开放性、多中心、单组、2期研究，旨在评估RRMM患者接受elranatamab单药治疗的安全性和有效性。在该研究中，患者接受每周一次(QW)皮下注射(SC)elranatamab 76mg，并在第一周给予2步启动剂量方案。

结果显示，elranatamab具有可管理的安全性，在6.8个月的中位随访时，总缓解率(ORR)为61.0%。缓解期患者中，维持缓解6个月的概率为90.4%。不考虑因果关系，治疗期间最常见的不良事件(TEAE)是CRS(57.9%)，大多数报告的事件为1级(43.2%)或2级(14.2%)。(100yiyao.com 100医疗网)

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