Science：新研究表明利用超级计算机和人工智能开发的一种抗癌候选药物可以阻止肿瘤的生长，而且没有毒副作用

来源：100医药网 2025-06-30 12:24

BBO-10203 的出现，是癌症治疗领域的一座新里程碑！

在一项新的研究中，一种新型抗癌候选化合物已展现出阻断肿瘤生长的能力，且不会引发常见且严重的副作用。该化合物由劳伦斯利弗莫尔国家实验室（LLNL）、BridgeBio肿瘤学治疗公司（BBOT）和弗雷德里克国家癌症研究中心（FNLCR）共同开发。相关研究结果发表在《科学》杂志上。

六年磨一剑

BBO-10203 的诞生，源于六年前的一次科学创想。2018 年，FNLCR 的科学家们发起了一项旨在靶向 RAS 和 PI3K 相互作用的合作项目。RAS 和 PI3K 通路在癌症中频繁突变，它们的异常激活犹如打开癌症生长的 潘多拉魔盒 ，但长期以来，安全有效地靶向这两个通路一直是科研界的难题。BBO-10203 被形象地称为 破坏剂 ，它创造性地切断了癌症信号传导的关键链路，同时巧妙地避开了对正常血糖控制的干扰，解决了传统治疗中高血糖频发的困境。

在实验室测试和动物模型中，BBO-10203 展现出了卓越的广谱抗癌活性。它在 HER2 阳性、PIK3CA 突变和 KRAS 驱动等多种癌症类型中均能有效抑制肿瘤生长，并且与现有乳腺癌、肺癌和结直肠癌疗法联合使用时，还能显著增强治疗效果，为临床治疗提供了更强大的武器。

高性能计算赋能

BBO-10203 的快速设计与开发，是高性能计算与人工智能在药物发现领域的一次完美 联姻 。LLNL 的利弗莫尔计算机辅助药物设计（LCADD）平台，融合了人工智能、机器学习和基于物理的建模技术，借助美国能源部的世界级超级计算资源 Ruby 和 Lassen，在化合物合成之前精准模拟和预测药物行为，极大地加速了研发进程。

从 2018 年项目启动到如今进入 I 期临床试验，短短六年时间里，LLNL/BBOT/FNLCR 团队已将三种小分子抗癌化合物推进至临床试验阶段，BBO-10203 是其中第二个进入患者治疗的候选化合物。首个候选化合物 BBO-8520 于 2024 年进入人体临床试验，靶向非小细胞肺癌中的 KRAS-G12C 突变。这种结合人工智能、模拟和结构建模的计算优先方法，不仅大幅降低了药物研发成本和时间，更实现了分子设计在实验室合成前的优化，显著提高了研发成功率。

靶向 不可靶向

FNLCR 研究人员最初利用 分子胶水 化合物稳定 RAS-PI3K 相互作用，进行详细的结构研究。在意识到这种相互作用也可以被破坏后，他们提出将分子胶水转化为破坏剂的创新想法。BBOT 与 LLNL 紧密合作，借助早期化合物及超过 50 个晶体结构的深刻见解，通过迭代优化提升了破坏剂分子的活性、选择性和药代动力学特性。

这一过程不仅成功将破坏剂转化为候选药物，更攻克了靶向此前被认为 不可靶向 的蛋白质界面的难题，为 BBO-10203 的开发奠定了坚实基础。它代表了一种全新的抗癌治疗思路，通过精准打击癌症的信号通路，实现了对癌症的高效抑制，同时避免了传统药物的毒性问题。

临床试验开展在即

目前，BBO-10203 的 I 期临床试验正在如火如荼地进行中，重点关注晚期肿瘤患者，包括乳腺癌、结直肠癌和肺癌等由 RAS 蛋白突变驱动的常见癌症类型。该试验旨在全面评估候选药物的安全性、剂量及初步疗效。

随着临床数据的不断涌现，研究人员对 BBO-10203 为 PI3K 通路抑制剂设定新标准的潜力充满信心。他们希望这款化合物能够成为一类新型癌症治疗药物的代表，不仅在疗效上取得突破，更在安全性上为患者带来更优质的治疗体验。

BBO-10203 的出现，是癌症治疗领域的一座新里程碑。它不仅承载着科研人员的智慧与汗水，更寄托着无数癌症患者的期望。未来，随着研发的深入和临床试验的推进，我们有理由相信，这款 破坏剂 将在抗癌战场上大放异彩，为人类战胜癌症的征程注入新的动力。（100yiyao.com）

参考文献：

Dhirendra K. Simanshu et al, , Science (2025). DOI: 10.1126/science.adq2004.

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