我国降低新药审批门槛是否自欺欺人

　　在过去的一年中，我们既看到国际上令人鼓舞的临床研究进展和21种全新药（新化学实体）上市，同时也看到不少令人可惜和遗憾的临床后期失败或遭遇重大挫折的案例，它们之中不乏很有希望，甚至有的可能会产生重磅药的实验。比如罗氏研发的糖尿病药，临床效果比默克的还好，就是因为安全因素，需要重新考虑新剂量，估计未来凶多吉少而叫停。

　　如今，新药研究的基础已不同于几十年前药品稀缺的年代，现在的美国食品药品管理局（FDA）在审批新药时，已经不再简单奉行“药物有效和安全”即可得到批准的金标准，它要求所有新药必须要“新而优”，除非是该治疗领域没有任何新药可比。在这样的评审原则下，新药通过审核的难度就大大增加。过去新药研发，并不需要与已上市产品做比较，现在仅仅凭有效安全，恐怕难以赢得FDA顾问小组成员的赞同票。许多药厂在研发早期就开始拿一线产品作证对照，目的就是要显示其研制的新药在安全性和疗效上更有优势，不然就没有理由比仿制药提高好几倍的价格，获得新药上市的资格。

　　此外，药物研发，尤其是新药研发处处有风险，临床试验Ⅰ期也许通过比例较高，但进入临床II期和III期时，风险就明显加大。尤其在FDA提高对新药审批的门槛，对安全和疗效的优越性特别看重时，药厂的临床试验就需要精心设计，仔细安排，必须拿出过硬数据，否则FDA拒绝批准的可能性很大。即便不拒绝批准，也要求补充更多临床试验数据，往往会拖延两年以上的上市时间。 从

　　另外，药物研发的角度来看，FDA与时俱进的评审方式，是鼓励真正创新研发新药的务实做法。对历来以开发重磅药为重心的跨国药厂带来了很大的挑战和压力。过去申请重磅药上市，过关的可能性很大，现在则不同了。没有足够的临床数据，难以说服FDA开出通行证。失败的案例中，不乏因为“新而不优”遭遇FDA婉拒，被要求提供更多支持数据。当然也有的是因为本身安全出现问题或临床效果欠佳而宣告失败。

　　而目前国内申报一类新药的项目已经有数百项，按照一般规律来说，大部分是要失败的。我国应该学习国外的评审立法程序，强制要求药厂公布所有临床试验数据，不能报喜不报忧，也不允许降低对国内企业新药审批门槛，否则将长期损害国内企业的信誉和产品的品质。

　　对此，国内药监部门应该定期监控和统计新药研发申报数、批准数和失败案例，总结经验教训，使我们的研发投入更加合理，而不是搞大跃进式的新药创新，一哄而上。事实上，中国新药研发审批的失败率或拒批率只有达到与国际同类水平和比例时，这样的研发效率和审批率才是客观和可信的，不然水分太多，只能是自欺欺人。 参与的多中心临床试验的增多，我国药品的审评水平逐渐向FDA和EMEA接轨。中国新药研发要赶上世界水平，不能靠“吹”，不能靠“放水”，要靠苦干、实干加巧干，重视创新，容忍失败，才有可能创出中国特色的新药研发之路。