“国家行动”有望让“孤儿药”分享阳光 |
![]() |
目前我国“孤儿药”的研发还是一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药,或者无药可用。而目前,罕见病药物由于使用人群小、市场需求少、研发成本高的原因,很少有制药企业关注这类药物的研发,因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,被形象地称为“孤儿药”。
对于出现“孤儿药”这种状况,从表面上看,是因为罕见病属于边缘医学,病因通常十分复杂,很多罕见病的发病机理至今仍是一个谜,但实质上是社会对罕见病人群存在心理上的关爱“空白”。所以,罕见病又遇上药罕见,就不稀罕了。
此外,由于“孤儿药”研发成本高、风险大,这是事实,正是因为如此,许多国家对“孤儿药”研发给予了政策上的支持。如美国FDA为“孤儿药”的注册提供快速通道程序,“孤儿药”还享有减税及7年的市场独占权。继美国之后,日本对“孤儿药”提供资金补助、减免税收、优先审批、延长再审查期限等保护政策。澳大利亚取消“孤儿药”产品注册申请和评估费用及每年缴纳的注册费。欧盟将独家销售权放宽至10年。
另外,在我国,对罕见病药物的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持,造成国内罕见病药物研制产业几乎空白。制药企业对罕见病药物鲜有研发热情,罕见病患者的治疗药物基本依赖进口。动辄几十万美元的治疗费用,让一般患者家庭无力承担。这表明我国对罕见病患者在防治、医疗、救助等方面存在缺失,关爱保障机制亟待健全。
与此同时,对于罕见病的防治,其意义绝非仅仅是对患病人群的关爱,还应提高到整个民族素质的角度上来考虑,这是政府的责任。新中国建立后,国家先后组织“专人、专班、专门经费”,开展消灭吸血虫病、肺结核病、天花病等国家行动,都说明了政府在这方面的行动力。
除此之外,医疗保障要照顾到多数,也不可忘记少数,罕见病患者的痛苦不仅是一个人的痛苦,也是一个家庭的痛苦。有人以为,对于罕见病与“孤儿药”问题,也应像消灭吸血虫病、肺结核病、天花病等一样,要有“国家行动”,让罕见病患者也能分享幸福阳光。

- 相关报道
-
- 民泰医药全面升级:2025年搬迁新址,打造中药智能化生产新标杆 (2025-07-11)
- 第一次为爱鼓掌要做好准备!快男备好爱廷玖盐酸达泊西汀 (2025-07-11)
- 《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果:揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制 (2025-07-11)
- 青海首批外乡产3D打印医疗东西获批上市 (2025-07-11)
- 全国药品运营监管任务会暨“清源”行为推动会召开 (2025-07-11)
- 软骨发育不全等86个常见病病种诊疗指南宣布 (2025-07-11)
- 700亿美元并购风暴,制药巨头狂砸CNS赛道的背后 (2025-07-11)
- 乳酸菌竟是心梗救治的隐形卫士?BMC Med研究揭秘:通过多重机制减轻心肌缺血再灌注损伤 (2025-07-11)
- 中国科学院发表最新Cell论文 (2025-07-11)
- 《自然》:“扭断”Tau纤维!UCLA团队发明可自组装短肽,与Tau纤维结合后会释放结构应力,让Tau纤维断裂成无毒碎片 (2025-07-11)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040