临床实验的目的与研究药物有效性相关

　　Ⅱ期临床试验的目的与研究药物有效性有关，它所寻求的解答包括研究药物在Ｉ期确证的安全剂量范围内的对某一特定适应症的有效性如何以及短期不良反应和风险是什么。Ⅱ期临床试验通常采取对照和双盲法，招募患有相同疾病的患者或相同既往治疗史的病人。

　　例如，患有肠癌且均接受过5-氟尿嘧啶治疗的患者。常见受试者规模为30至几百人左右，受试者被要求在相同的时间里服用同样剂量的研究药物。Ⅱ期临床试验被视为Ⅲ期临床试验的前哨研究步骤。

   
　　中期分析常常需要在Ⅱ期临床试验中进行。这样有助于申办者尽早判断是否有必要继续或终止Ⅱ期临床试验的进行。例如，在计划招募40位肿瘤受试者的试验中，当有20位受试者入组后，申办者暂时停止招募新的受试者。受试者的临床数据被快速分析，或对受试者再次进行有关测试，如CT扫描，以判断受试者的疾病状态是否获得稳定、改善或恶化。

　　如果抗肿瘤临床试验的Ⅱ期临床试验中期分析发现至少有一位受试者的肿瘤缩小或部分改善，则应继续招募受试者。如果没有任何改善被发现，则应考虑终止研究试验的继续进行。在整个Ⅱ期临床试验结束后，应当计算受试者获得病情稳定或改善的人数，以计算研究药物的治疗有效率。

   
　　一般情况下，在Ⅱ期临床试验临近结束时，大多数申办者都应和药政当局举行一次联席会议，共同审议所得到的临床试验数据和商讨Ⅲ期临床试验计划。申办者只有在Ⅱ期临床试验的结果获得药政当局认可后，才应该启动Ⅲ期临床试验项目计划。否则，申办者应当根据药政当局的建议，决定是否继续补充Ⅱ期临床试验项目，或停止研究新药的临床试验计划。显然，这种药物临床研究阶段性策略十分有助于临床研究的科学性和结果得到认可，从而使申办者在临床研究方面能更有效和合理地分配财力、物力和人力。

   
　　Ⅱ期临床试验常被分为Ⅱa和Ⅱb。Ⅱa属于早期概念探索性研究，观察研究药物对受试者的有效性和短期安全性，以确定药物服用剂量、最大耐受量（MTD）和评估可能的研究终极目标或可能受试群体（轻微/严重疾病状态）对象。这类临床试验可以为研究药物主要适应证策略的确认打下基础。Ⅱb属于早期对照研究。