新药审批制度困难之路的演变

　　在二战之前，美国的药厂推出一种新药前，需要向美国FDA（食品与药物管理局）证明药物的安全性。如果FDA在确定的时间范围内提不出质疑，就必须通过。二战之后，美国出现了大量的特效新药，比如胰岛素和各种抗生素。同时，各种神吹胡侃的“神效”也充斥人们的生活。参议员基福弗对此感到不满，他在1960年提出了一项议案，主要内容包括：控制药价、强制制药公司在新药上市三年后与竞争者分享专利（会收取一部分专利费）以及要求证明药物的“有效和安全”等。

　　虽然这个议案得到了当政的肯尼迪总统的赞扬，但还是没有得到广泛的响应。不出意外的话，通过的希望很渺茫。然而意外真的就来了。1957年，德国一家公司推出了一种叫做“反应停”的药物。它能有效缓解早孕反应，随后的几年中在四十多个国家得到了批准。1960年，FDA也收到了在美国上市的申请。当时FDA负责药物审查的弗朗西斯-凯尔西对反应停是否会危害神经系统有些疑虑，也就拖着迟迟没有批准。

　　到1961年，世界各地出现了成千上万的“海豚儿”，而罪魁祸首正是反应停。原来，它会影响胎儿发育。其实凯尔西的质疑与此无关。如果不是这起悲剧，她可能因为大量的准妈妈们望着有效的药物不能用而被批评为“官僚作风”。然而，她的拖延歪打正着避免了美国陷入特效新药反应停悲剧。于是，她和FDA就都成了英雄。

　实际上，《基福弗？哈里斯修正案》的通过是一段阴错阳差的历史。反应停的悲剧来源于药物审查的安全性不充分，而安全性已经是当时的新药申请流程的要求。这个修正案的主要诉求是“有效性”，而反应停的有效性却是明显的。无论如何，历史和民众往往只认结果而不管过程。这个修正案对于美国的影响是深远的。

　　在新法案之下，证明“药物有效与安全”的责任在制药公司。FDA不再像以前那样，在一定时期内拿不出反对意见就得通过。过，这个法案也使得新药开发周期大大延长，新药的开发成本明显增加。一个特效新药的开发上市，经常需要10年甚至更长。上市药物的可靠性增加了，但是病人和医生的选择都减少了。此外，许多“可能救人”的新药也迟迟无法得到应用。