罕见病药物开发已成全球制药公司的新策略

　　在7月24日召开的“2012年海峡两岸罕见疾病医疗保障政策研讨会”上，专家和企业代表呼吁，国家对罕见病的防治应进行立法，包括药物的开发审批、扶持政策，以及罕见病药物的医疗保障体系等，同时也呼吁国内企业和机构共同参与，开展罕见病药物开发已经成为全球制药公司的新策略，中国期待更多的立法和政策来引导本土罕见病药物的发展。

　　目前罕见病药物在国内的应用和推广亟待国家立法和政策支持。尽管我国对罕见病药物实施特殊审批，并可享受早期介入、优先审评、多渠道沟通交流、动态补充资料等鼓励措施，但在药品定价、税收优惠、市场专卖权、临床试验及行政保护等方面尚未有明确的规定鼓励企业的药物开发。

　　罕见病药物开发的投入成本与肿瘤药类似，但用药人群稀少，决定了药物的价格必需高昂，才能收回制药公司的研发投入。昂贵的药价要进入中国的医疗保障体系，显然存在较大困难，如果保障机制能够建立起来，制药公司的关注度和积极性就会提高，这样才能凝聚更大的力量来解决问题。

　　从全球来看，罕见病药物开发目前正在成为各大跨国制药公司重点布局的领域。这被看作是新兴的市场，国内企业不应该缺席罕见病的开发，有些罕见病的机理已经很清晰，甚至存在专利过期的产品，国内很多企业完全有实力去研发，国内罕见病用药研发保障体系也在推进中，尽管尚未有大动作，但在今后罕见病药物开发过程中，国内罕见病保障也将取得长足进步。