国内罕见病用药开发怠惰 “孤儿药”需进口

　　在目前世界上已经确认的5000多种罕见病中，绝大部分仍属无药可治，剩下来有药可治的那一小部分被称作“孤儿药”的，价钱却非常昂贵，一般难以承受巨大经济压力的家庭需要通过罕见病救助计划慈善赠药项目来获得免费药物。

　　在治疗常见病、多发病和重大疾病的药物更容易获得研发者青睐，而罕见病药物由于市场边缘化和开发成本较高的现实情况下，显而易见的利润与市场因素，使国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发，而选择忽视用于治疗罕见病的“孤儿药”的开发。更毋庸说国内制药企业在对“孤儿药”的引进与生产方面，愈显无人问津。

　　尽管我国已经在许多药物政策中包含了一些对罕见病用药开发的鼓励措施，但目前尚未制订罕见病管理和罕见病药物管理制度，许多文件仍未有具体细则出台。特别是在对研发经费的补助、帮助药品申请者按要求进行研究设计、税额减免等措施上仍未到位。

　　尽管政策的风向已经开始转向“孤儿药”开发领域，却仍未能撩动企业踏上开发和生产此类药物的神经，其中最重要的阻碍，莫过于无法回避的高开发投入与低经济收益的强烈对比。因此，相较国内药企对“孤儿药”的麻木，外企“孤儿药”长驱直入且一直独占市场的行为，造成了罕见病用药选择愈发窘迫，患者只能选择昂贵的进口药甚至无药可用。