皮肌炎新药!美国FDA同意Octagam 10%：第一个医治成人皮肌炎的静脉打针免疫球卵白(IVIg)!

皮肌炎症状（图片起源：healthsoul.com）

2021年07月22日讯 /BIOON/ --Octapharma USA公司近日发布，美国食物和药物治理局（）已同意Octagam 10%（静脉打针免疫球卵白[人]），该药是第一个也是独一一个用于医治成人皮肌炎（dermatomyositis，DM）的静脉打针免疫球卵白（IVIg）。皮肌炎是一种常见的免疫介导的炎症性疾病。Octagam 10%是一种免疫球卵白[人]静脉打针液溶液，在美国已被同意用于成人医治慢性免疫性血小板削减性紫癜（ITP）。

同意Octagam医治皮肌炎，是基于3期ProDERM临床实验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT02728752）的成果。这是一项症结性的随机临床实验，也是第一项评价IVIg医治成人皮肌炎的恒久疗效和平安性的研讨。这项前瞻性、双盲、抚慰剂对照的3期在环球36个临床中间（包含美国的17个）入组了95名患者，是评价IVIg作为皮肌炎医治选择的最年夜规模研讨。

PrimDRM研讨指导委员会成员、匹兹堡年夜学医学院枢纽关头炎和中间医学主任Rohit Aggarwal表现：“ProDERM研讨将对临床实践发生严重影响，由于IVIg将成为皮肌炎患者的一个紧张医治选择。这项研讨使临床大夫对IVIg的疗效和平安性更有信念，并提供了对于哪品种型的患者最得当医治的有代价信息。”

皮肌炎是一种常见的不明起因的特发性性疾病，每一百万美国住民中约有10人患病。皮肌炎患者通常患有皮疹、慢性肌肉炎症和进行性肌有力，该病通常影响40多岁至60多岁的成年人和5岁至15岁的儿童。皮肌炎的并发症包含吞咽困难、吸入性肺炎、呼吸成绩，以及肌肉、皮肤和结缔组织中的钙堆积。与婚配的一般人群相比，皮肌炎患者的灭亡率超过跨过3倍以上。

Octapharma USA公司总裁Flemming Nielsen表现：“同意Octagam 10%作为一种平安无效的医治成人皮肌炎的药物，关于曩昔依赖未经同意的医治办法的患者来说是一个令人兴奋的新闻。Octaharma致力于为常见疾病患者提供拯救性命和加强性命的疗法。咱们期待着与患者组织和医学界单干，订定教育和其他支持筹划，为皮肌炎患者提供服务。”

ProDerm包含最初的16周、双盲、抚慰剂对照期，患者随机承受高剂量Octagam 10%（2g/kg）或抚慰剂每4周一次医治。初始医治期之后是24周的开放标签扩大期。要是患者在实验进程中病情好转，许可他们改换医治方案。研讨中，采取2016年美国风湿病学会（ACR）/欧洲抗风湿病同盟（EULAR）肌炎反馈尺度丈量患者对医治的反馈。

成果显示，在最初的16周双盲医治期，承受Octagam的患者中有78.7%对医治有踊跃反馈，而承受抚慰剂的患者中有43.8%对医治有踊跃反馈。在扩大期内改用IVIg后，抚慰剂组在第40周时的反馈率与Octagam 10%组在第16周时的反馈率类似（最小改善为70%）。与总体次要终点一致，主要终点方面（包含总体改善量表[TIS]中除肌肉酶之外的一切子名目，皮肤皮肌炎疾病面积和重大水平指数[CDASI]），与抚慰剂相比，IVIg医治也显示出统计学上的显著改善。研讨中，IVIg的平安性和耐受性与先前报道的IVIg医治的平安性成果一致。（100医药网100yiyao.com）

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