梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)立异药!百时美施贵宝心肌肌球卵白别构克制剂mavacamten在欧盟进入审查!

起源：本站原创 2021-10-14 01:29

mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收买MyoKardia得到，联拓生物引进中国开辟。

肥厚型心肌病Hypertrophic-Cardiomyopathy（图片起源：urmc.rochester.edu）

2021年10月13日讯 /BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）近日发布，欧洲药品治理局（EMA）已受理mavacamten的营销受权申请（MAA），该药是一种新型、口服、心肌肌球卵白变构调理剂，用于医治梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），这是一种高发病率的慢性心脏病。

今朝，mavacamten医治有症状oHCM的新药申请（NDA）也正在承受美国FDA的审查，《处方药用户免费法》（PDUFA）目的日期为2022年1月28日。在2020年7月，美国付与了mavacamten医治oHCM的突破性药物质格。要是得到同意，mavacamten将成为第一个医治oHCM的心肌肌球卵白克制剂。

mavacamten是一款独创（first-in-class）、口服、心肌肌球卵白别构克制剂，用于医治以心脏适度膨胀和心脏舒张丰裕受损为内涵起因的疾病。mavacamten被以为是通过克制适度的肌球卵白-肌动卵白横桥（myosin-actin cross-bridge）的造成来下降心肌膨胀力。而适度的肌球卵白-肌动卵白横桥的造成，可招致心肌膨胀适度、左心室肥厚温柔应性下降。在临床和临床前研讨中，mavacamten继续表示出下降心壁应力的、加重适度的心肌膨胀、添加舒张适应性。

mavacamten最初开辟用于医治有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。基于其作用机制和医治活性证据，mavacamten也正在临床上研讨用于医治有症状的非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）和射血分数保留的心力弱竭（HFpEF）。

mavacamten化学构造式（图片起源：chemsrc.com）

mavacamten NDA和MAA均基于症结3期EXPLORER-HCM实验的成果。该实验在有症状的oHCM患者中展开，将mavacamten与抚慰剂进行了比拟。实验成果显示，mavacamten显示出弱小的医治后果，在症状、功效状态和生存质量方面有临床意义的改善，同时显示出缓解左室流出道梗阻的才能。在EXPLORER-HCM研讨中，一切次要和主要终点均到达了统计学意义。

百时美施贵宝血汗管开辟高级副总裁Roland Chen医学博士表现：“虽然oHCM及其虚弱症状和心功效不全在环球风行，但尚未有一种针对这一覆灭性疾病基本起因的医治办法获批。今朝的处方药在很年夜水平上只能缓解症状。mavacamten有后劲提供一种医治选择，来解决环球oHCM患者群体中存在的未知足医疗需求。”

mavacamten（MYK-461）由MyoKardia公司开辟。2020年10月5日，百时美施贵宝发布以131亿美元现金、溢价60%将MyoKardia收买。2020年11月17日，百时美施贵宝发布，收买MyoKardia买卖已胜利实现。这次收买是百时美施贵宝继2019年740亿美元收买新基之后的第二年夜买卖。

值得注意的是，2020年8月11日，由Perceptive Advisors孵化的联拓生物（LianBio）正式成立，同日发布杀青2项紧张单干，一项为引进BridgeBio Pharma的产物管线到中国，另一项即为引进MyoKardia公司的mavecamten到中国。

百时美施贵宝对mavacamten寄托厚望，在收买MyoKardia之际，该公司声称mavacamten将成为医治HCM的一种独创药物。业界对mavacamten的贸易前景也十分看好。2020年12月，医药市场调研机构Evaluate Vantage宣布了《2021年最有贸易后劲的TOP10上市新药》，在该榜单中，mavacamten高居第三位。Evaluate Vantage预计，mavacamten在2026年的环球贩卖额将可能到达20亿美元。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：

版权声明 本网站一切注明“起源：100医药网”或“起源：bioon”的笔墨、图片和音视频材料，版权均属于100医药网网站一切。非经受权，任何媒体、网站或团体不得转载，不然将追究司法义务。取得书面受权转载时，须注明“起源：100医药网”。其它起源的文章系转载文章，本网一切转载文章系出于通报更多信息之目标，转载内容不代表本站态度。不愿望被转载的媒体或团体可与咱们分割，咱们将立刻进行删除处置。

医药网新闻