国家通讯:新的基因书写技术可能有助于开发更有效和安全的疾病疗法

来源：原创网站2021-12-30 11:06

2021年12月30日/100医学网生物网络/-虽然有编辑小等位基因基因组的技术，但科学家仍然缺乏在哺乳动物基因组中靶向整合大DNA片段的强大技术。最近，在国际杂志《自然通讯》上发表了一篇题为“发现和切割转移哺乳动物基因组”的文章

2021年12月30日/100医学网生物网络/-虽然有编辑小等位基因基因组的技术，但科学家仍然缺乏在哺乳动物基因组中靶向整合大DNA片段的强大技术。最近，在国际杂志《自然通讯》(Nature Communications)上发表的一篇名为“Find and Cut-and-Transfer (FICAT)哺乳动物基因组工程”的研究报告中，来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家开发了一种新技术(FICAT技术，即Find，Cut-and-Transfer technology)，该技术可作为基因编译的最先进工具，帮助开发更安全、更有效的手段，以较少的替代疗法治疗遗传性疾病和癌症疾病患者。

新的基因书写技术可能有助于开发更有效、更安全的疾病疗法。

图片：pallar s-masmitj，m .et al. natcommun 12，7071 (2021)。doi:10.1038/s 1467-021-27183-x

研究人员表示，FiCAT技术是一项非常重要的科学突破，有望克服目前基因组编辑和基因治疗技术的局限性。随着新型基因编辑工具的不断发展，人类基因组工程在过去的几十年中取得了重大的研究进展，但仍存在一定的技术差距，可以在没有任何大小限制的情况下有效转移治疗性基因。

在这份研究报告中，研究人员开发了一种高效、精确的可编程基因书写技术，该技术基于将蛋白质CRISPR-cas和“小猪”Bac转座酶(PB)的可修改组合插入到小片段和大片段中。CRISPR在编辑小片段时可以突出其准确性，而transposase可以帮助插入更大的片段，但这是以不受控制的方式进行的，因此研究人员将其结合起来。

图片：https://www.nature.com/articles/s41467-021-27183-x

通过这种方式，FiCAT技术可以帮助研究人员将大块DNA精确地插入基因组，这意味着我们有望开发新的治疗措施来治疗目前无法治疗的疾病，例如杜兴氏肌营养不良症或一些遗传性失明，其中受影响的基因往往尺寸更大。研究人员在小鼠和人类细胞系中测试了这项技术，并实现了5%-22%的最小误插入率。同时，这种靶向基因转移在小鼠肝脏和小鼠生殖细胞模型中得到了证实。最后，他们对FiCAT技术进行了定向进化研究，发现它可以进一步将效率提高到25%-30%。研究人员表示，他们一直在逐步修饰酶，以获得他们正在寻找的功能，从而选择能够显示更好功能的酶。这项研究可能是一个非常明显的例子，它揭示了酶工程研究在基因编辑的背景下可能具有巨大的潜力。

综上所述，本文的研究结果表明，研究人员开发了一种新的方法，可以准确有效地在哺乳动物基因组中插入多个kbDNA片段。(100yiyao.com 100医疗网)

原始来源：

Pallars-Masmitj，m .Ivan i，d .Mir-Pedrol，j .等.国家通信12，7071 (2021)。doi:10.1038/s 1467-021-27183-x

版权声明

本网站标注“来源：百医网”或“来源：bioon”的文字、图片、音视频资料均属于百医网网站版权所有。未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将承担责任。获得书面授权转载时，必须注明“来源：百医网”。其他来源的文章均为转载。本网站所有转载都是为了传递更多信息。转载不代表本网站的立场。不想被转载的媒体或个人可以联系我们，我们会立即删除。

87%的用户在随时阅读、评论、分享百医网APP。请扫描二维码下载-