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首个帕金森氏细胞疗法!拜耳DA01(来源于多能干细胞的多巴胺能神经元)已经在一期临床中为第一位患者进行了治疗!

来源:原创网站2022-01-23 0:35

DA01通过手术移植到患者大脑,融入大脑,恢复了失去的生理功能。

2022年1月22日/Bion/-拜耳全资子公司BlueRock Therapeutics近日宣布,与大学健康网(UHN)合作开展开放标签1期研究(Ph1),评估DA01对晚期帕金森病(PD)患者的治疗效果。

DA01是一种多潜能衍生的多巴胺能神经元,也是同类细胞疗法中的第一个,它具有再生失去的功能并可能改善和逆转帕金森氏病的潜力。目前,DA01正在部分晚期帕金森病患者中进行临床评估,这些患者使用常规药物已不再完全有效。DA01通过手术移植到患者大脑,融入大脑,恢复了失去的生理功能。这种治疗如果成功,将会给帕金森病带来重大进展。

一期试验的主要目的是评估移植后一年DA01细胞移植的安全性和耐受性。次要目标是评估移植后1年和2年移植细胞存活和运动效果的证据,评估2年期间的持续安全性和耐受性,并评估移植的可行性。

多巴胺能神经元(来源:medicalnewstoday.com)

帕金森病(Parkinson's disease,PD)是一种进行性神经退行性疾病,是由于大脑中的神经细胞受到损伤,导致多巴胺水平降低而引起的。运动和非运动症状的恶化是由产生多巴胺的神经元的丧失引起的。据估计,患者在诊断时已经损失了60-80%的多巴胺能神经元。

帕金森病通常始于一只手的震颤。其他症状包括僵硬、痉挛和运动迟缓(运动迟缓)。根据帕金森基金会的数据,世界上有1000多万人患有帕金森病,其中100万人生活在美国。

BlueRock Therapeutics是一家领先的工程细胞治疗公司,其使命是创造真正的细胞药物来逆转毁灭性疾病,其愿景是改善人类状况。该公司的细胞基因平台利用细胞的力量为神经病学、心脏病学和眼科适应症开发创新疗法。

BlueRock Therapeutics的细胞分化技术重复细胞的发育生物学,以产生真正可信的细胞,其中一些细胞是为额外的治疗功能而设计的。使用这些细胞疗法来替代受损或退化的组织可能会恢复失去的功能。BlueRock Therapeutics由Versant Ventures和Bayer于2016年创立,并由Bayer和Versant Ventures作为生物技术历史上最大的A系列融资之一进行资本化。该公司于2019年被拜耳完全收购。(100yiyao.com 100医疗网)

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