非酒精性脂肪性肝炎新药显著改善肝纤维化

加州大学圣地亚哥分校Rohit Loomba团队在国际知名医学期刊 New England Journal of Medicine上在线发表题为 Randomized, Controlled Trial of the FGF21 Analogue Pegozafermin in NASH 的研究论文，在这项2b期、多中心、双盲、24周、随机、安慰剂对照试验中，随机分配活检证实的NASH和F2或F3期(中度或重度)纤维化患者接受皮下Pegozafermin治疗，剂量为每周15 mg或30 mg或44 mg，每2周1次，或安慰剂每周或每2周1次。两个主要终点是纤维化改善，24周时NASH无恶化，24周时NASH消退，无纤维化恶化。安全性也进行了评估。

在222名接受随机分组的患者中，219名患者接受了Pegozafermin或安慰剂。在合并安慰剂组中，符合纤维化改善标准的患者比例为7%，在15mg Pegozafermin组中为22%，30 mg Pegozafermin组26%， 44 mg Pegozafermin组27%。在安慰剂组中，符合NASH缓解标准的患者比例为2%，而在15 mg Pegozafermin组中为37%， 30 mg Pegozafermin组23%， 44 mg Pegozafermin组26%。与Pegozafermin治疗相关的最常见不良事件是恶心和腹泻。总之，在这项2b期试验中，Pegozafermin治疗导致纤维化的改善。这些结果支持Pegozafermin进入3期开发。