新药研发“寻觅”转变模式

　　2011年中国药学大会暨第十一届中国药师周在山东省烟台市举行。全国人大常委会副委员长、中国工程院院士、中国药学会理事长桑国卫在大会报告中提出，全球新药研发面临投入与产出严重不均衡的挑战，即使进入2期临床研究的新化合物仍有五分之四会淘汰，上市后真正盈利品种仅为总上市药物的百分之三十，而研发费用30年间增长了近7倍。

　　未来新药研发模式和方向将会调整，转化医学日渐兴起，复方创新和个体化治疗成为国际新药研发最新趋势。转化医学是指通过从事生命科学的科学家、药学家与临床医生之间的合作，运用现代生命科学的手段与方法，研究并解决临床医学问题，或者更合理地设计与研发创新药物及检测药盒。

　　在现代医疗中，一个以患者为中心，更加开放、更加有效的诊疗体系正在不断形成并逐步完善。转化医学在加速生命科学、医学的学科交叉应用的同时，实现了新药研发方式质的飞跃。他要求，在创新药物领域中，实验室研究人员、临床医生及制药企业研发人员必须基于转化医学的理念进行探索。近年来，我国国家863计划、支撑计划、973计划等重大科技计划也支持了大量转化医学的研究工作。

　　在转化医学的影响下，药物设计将使药物的发现告别依赖大规模高通量筛选的时代。从近140年药物研制技术进步的历程可以看出，在1960年之前，新药基本上都是天然产物和诱导药，精神药物都是偶然发现的。1960年到2000年的药物研发开始关注到受体和酶。发展到21世纪，药物研发更多地依赖于基因组学和蛋白组学。

　　传统药物开发基于“试错法”，在实验动物或细胞上试验药物小分子，通过所产生的治疗效果来指导进一步的试验和小分子改造。而现代药物设计基于人们在分子水平上对疾病的了解与认识，通过针对药物靶蛋白的功能与结构研究，以实际的或虚拟的手段筛选能够影响靶蛋白功能的小分子，作为潜在的药物先导化合物，进行下一步的药物研发。

　　在转化医学、个体化医疗的影响下，我国新药创制的过程将发生变化。随着药物研究工作的变革以及临床数据的完善，到2020年新药研发过程可能将缩短为1.5年，药物设计到首次用于人类需要1年时间，自动化提交数据和申请批准需要0.5年，之后就可以有限制地临床应用，让部分适应证明确的患者能够尽早使用。