两仿制药结合研发新药 |
Avanir制药公司最近表示,该公司生产的用于缓解神经病人情绪失控的药物DMQ对于美国圣地亚哥大学的科学家Richard A.Smith来说,是个非常可喜的消息。将两种旧的仿制药结合,可以防止神经退行性疾病患者发生无意识情绪反应。这一偶然发现成就了一个精神病领域的新药。
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种不治之症,也称LouGehrig’s disease(卢伽雷氏病)。Smith发现,右美沙芬与奎尼丁或这两种药的复方DMQ或许能成为ALS的有效治疗方法。Smith等科学家认为,活性成分右美沙芬可能会缓解调节全身肌肉运动的大脑通路受损程度。
奎尼丁是一种治疗心脏病的药物,与右美沙芬结合使用可以延长右美沙芬的效应。早期临床试验中,Smith将DMQ药物用于对ALS患者的治疗以评估该药的安全性。
那些对他感激涕零的患者说,DMQ让他们摆脱了以前不能控制的情绪发作,这种发作曾让50%的ALS患者倍受折磨。出于好奇,Smith对12例患者进行了第二项研究,来证实该药的疗效。这意外的发现也促使Avanir药厂制定了对假性延髓麻痹的研发计划。
药物研发很少会呈直线性发展,有些不曾预料的结果往往就是非常重要的成果。例如,当发现实验性抗HIV药物能降低血液中的尿酸水平时,美国圣地亚哥Ardea生物科技公司决定转而研发治疗痛风的药物;同样位于圣地亚哥的Allergan公司注意到一种治疗青光眼的药物可以刺激睫毛生长后,于是改变其用途,将其作为一种美容疗法进行开发。
DMQ的活性成分右美沙芬作为非处方镇咳药已经有40多年的应用史。20世纪80年代,斯坦福大学研究人员发现右美沙芬在大脑中具有活性,于是Smith等科学家开始对右美沙芬产生兴趣。此外,因为右美沙芬在大多数人体内很快会被代谢掉,因此Smith将它与奎尼丁结合,后者能够抑制药物在体内的破坏作用。
Smith的病人告诉他,DMQ改变了他们的生活。一位病人称,在接受DMQ治疗前,她的情绪有时完全失控,以至于她在母亲的葬礼上竟然笑起来。另一位病人说当她看到邻居的死猫时也发作性地笑了。用了DMQ新药,让病人受益不小,Smith说,正是这些原因,让他对自己的工作“非常满意”。
除了用于治疗神经病人情绪失控外,Avanir药厂在今年4月公布了DMQ药物缓解糖尿病患者神经性疼痛的III期临床试验,结果相当令人鼓舞。病人服用DMQ药物后明显比对照组减轻了痛苦。不过有两组试验组中20%的患者因为药物的副作用而终止试验,对照组中则有11.4%的入选病人停止临床试验。
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