FDA授予GW公司Epidiolex(大麻二酚)治疗结节性硬化症(TSC)的孤儿药地位 |
![]() |
2016年4月28日讯/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局(FDA)近日授予GW制药公司的药物Epidiolex(大麻二醇,CBD)治疗罕见遗传性结节性硬化症(TSC)的孤儿药地位。
TSC可在许多不同的器官中导致非恶性肿瘤,其中大脑和皮肤是最常见的受影响组织。据估计,在全球范围内大约有100万例TSC患者,美国约有5万例。TSC最常见的症状是癫痫,发生于80%-90%的患者中,同时也是TSC患者发病和死亡的重要原因。
本月早些时期,GW公司启动了一项III期临床研究,旨在调查Epidiolex作为一种辅助药物治疗TSC相关癫痫的潜力。之前,在10例确诊为TSC的患者中的疗效和安全性数据显示,Epidiolex治疗2个月、3个月、6个月、9个月、12个月时,TSC相关癫痫发作分别减少50%、50%、40%、60%、66%。副作用发生5例(50%),大部分均通过抗癫痫药物或CBD剂量调整解决。
Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚(Cannabidiol,CBD)提取物液体制剂,CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分,对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,相比现有抗癫痫药物副作用更少。
值得一提的是,TSC是GW制药公司Epidiolex临床开发项目在FDA监管方面收获的第3个孤儿药适应症,其他2个孤儿药适应症分别为Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征,这是2种罕见而严重的儿童期发作型癫痫。
本文系生物谷原创编译整理,欢迎转载!点击获取授权。更多资讯请下载生物谷APP.
原始出处:GWsEpidiolexpicksupUSorphanstatusforTSC
医药网新闻

- 相关报道
-
- 四年多来全国跨省异地就医间接结算惠及5.6亿人次 (2025-07-25)
- 国新办宣布汇聚焦我国“十四五”时期医保改造 (2025-07-25)
- 中国残联:今朝全国已完工残疾人服务举措措施4614个 (2025-07-23)
- 全国持社保卡人数达13.9亿人 笼罩98.9%生齿 (2025-07-23)
- 徐景和在云南调研医疗东西和化妆品监管任务 (2025-07-23)
- 2025年1 (2025-07-23)
- 破题老龄化!我国启动2025年医养联合示范名目创立 (2025-07-23)
- 对于宣布保举性卫生行业尺度《托育机构消防平安尺度》的告示 (2025-07-22)
- 国度药监局传递5起医疗东西网络贩卖守法违规案件信息 (2025-07-21)
- 6家立异型药企2025年上半年业绩预报:分解中凸显焦点竞争力 (2025-07-18)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040
![]() |
![]() |
解决便秘的偏方 | 女孩向往 |
![]() |
![]() |
婴儿出生时瞬间 | 西红柿养生功效 |
![]() |
![]() |
![]() |
![]() |
|||||||||||
|