全球制药工业发展趋势 我们需要在哪里改进？

　　医药网11月4日讯　近年来，新药研发越来越艰难，新药问世步伐放缓。然而，每一个新药的上市都意味着人类离攻克某种疾病近了一步，如吉利德的丙肝神药sofosbuvir，几乎能够根治丙肝，但从另外一个角度来说，药价的节节攀升也让更多人只能望药兴叹。新药研发的成本又是如何逐步攀升达到今天的"天价"？新药的问世为何如此艰难？

　　指数增长的新药成本

　　表1：数据来自COVENCE CHINATRIALS玖会议PPT


　　在图1中，我们可以清楚地看到新药研发的过程中，无论是临床前（Pre-Human）还是临床（Clinical）阶段，自1970年以来费用都在一直节节攀升，尤其是1990-2000s早期和2000s-2010早期期间，临床前费用增长151.8%，临床阶段费用增长140.1.0%，全部费用增长145.0%。

　　很多新药折戟于III期阶段，很多人对此会产生一个误解：III期阶段研发费用必然是占整个临床试验中比重最大的。但从表1中，我们可以看到在Ⅰ期、Ⅱ期、III期阶段的花费并没有明显的区别，这就意味着，即使新药在III期阶段研发失败，研发者也将为前期的巨大投入蒙受损失。

　　表2：数据来自COVENCE CHINATRIALS玖会议PPT


　　虽然新药研发像是一台深不见底的无底洞，风险性极大，但新药的开发成功意味着巨大的市场和利润，很多世界大药企和投资人们源源不断地投钱，以推进更多的新药上市，即使每一个新药的研发成本越来越高。

　　表3：Research Spending Per New Drug（1997-2011）

　　表3：数据来自COVENCE CHINATRIALS玖会议PPT

　　控制新药的成本要素

　　科文斯全球药物临床开发负责人Eric Lang副总裁认为新药研发成本的构成有：

　　临床成本（Clinical Procedures），

　　人员管理（Administrative Staff），

　　现场监督成本（Site Monitoring Costs）。

　　Eric Lang认为，临床试验花费中仅有20%直接与临床数据相关，比如，临床试验中产生的大量样品需要存储，而这些存储的样品中有相当一部分是不会被使用测得数据的；一些额外存留的样品会被用来重新测定，以避免实验中一些不明确的结果（比如试验滴定结果）；一些收集的数据部分是为了取悦纳税人和投资者（衡量病人的生活质量）···试验中最终被弃用的数据比例在15%-30%范围之间，折合约有两千万至两千五百万美金，而这些正是可以重新考量，压缩成本的地方。

　　数据显示，人员管理在整个新药研发过程中占到了11%-20%的比例，现场监督成本则占到9%-14%。Eric Lang表示，现场监督成本可以通过更加广泛地使用移动科技进一步降低，集中处理分析数据可以用来评估监督效果，电子数据捕获正确性以及风险控制。

　　新药的问世缘何放缓？

　　众所周知，新药问世步伐放缓的一大因素就在于现代医疗水平不能够完全了解人体生理机制，更多时候，新药的研发不是主动设计药物分子，而是在茫茫的生物化学分子的海洋中搜寻有潜力的新药，再进一步研究开发。

　　同时，随着时代的不断进步，药品安全性受到越来越多的重视，监管部门也出台了越来越多的政策法规，要求企业招募更多的临床病例、做更多的安全性试验、提交更详细的试验报告···以2000年-2008年数据为例，药企所做的试验设计、项目的复杂性也在显着上升。

　　表4：数据来自COVENCE CHINATRIALS玖会议PPT


　　与之相对的是，美国FDA平均审批新药的时间在整个新药研发上市的比重却在逐年下降。

　　图5：数据来自COVENCE CHINATRIALS玖会议PPT


　　结语：

　　我国政府"十三五规划"大力鼓励本土原研药、创新药的研发，工信部消费工业品司副司长吴海东称"医药产业创新升级已成为国家战略，创新成为医药工业'十三五'规划的关键词，创新是医药产业由大到强转变的关键。"科技部发展战略研究院院长王宏广也表示，"'十三五'期间，药品重大专项将更加聚焦核心瓶颈技术，解决那些'卡脖子'的问题。"

　　通过分析全球制药工业发展趋势，或可为我们的新药研发创新带来些许值得借鉴的新思路。

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