5 年临床试验确认，罕见病新药可使患者长期获益

近日，美国亚力兄制药公司（Alexion）公布了低磷酸酯酶症的药物Strensiq（asfotasealfa）的一项长达5年的长期临床试验的最终结果。数据显示，在13岁以上青少年和成年患者中，Strensiq治疗低磷酸酯酶症的快速获益能够维持5年之久。这是一项随机，开放标签，剂量范围的2期临床试验延期阶段的最终数据，进一步确认了之前的中期数据。数据发布于最近在奥地利举行的欧洲钙化协会（ECTS）会议上。低磷酸酯酶症（Hypophosphatasia，HPP）是一种罕见的遗传性新陈代谢疾病，由于组织非特异性碱性磷酸酶（tissuenon-specificalkalinephosphatase，TNSALP）的基因突变引起，这种酶在骨骼的适当钙化中起关键作用。缺少TNSALP会造成患者体内的钙和磷代谢异常，导致骨骼和牙齿等组织中的钙化缺陷，使得骨骼组织发育不良，强度偏弱，易于出现骨折、肌肉萎缩、骨骼和关节疼痛等症状。低磷酸酯酶症是一种隐性遗传疾病，发病率约为十万分之一。婴幼儿患者的存活率很低，青少年和成年发病的患者运动功能严重受损，需要依靠助步车或轮椅。Alexion公司开发的Strensiq是一种创新型骨靶向酶替代疗法，它向患者提供组织非特异性碱性磷酸酶，治疗低磷酸酯酶症的根本病因。该药于2015年获美国FDA批准，是FDA批准用于治疗围产期/婴儿和青少年发作性低磷酸酯酶症的第一种药物。该药也在澳大利亚、欧盟、加拿大、以色列、日本、韩国和瑞士等多个国家和地区获批上市。Strensiq的作用原理（图片来源：www.strensiq.com）此次公布的5年长期试验数据是前期一项为期6个月的2期临床试验的延续阶段。在6个月试验结束时，患者血液内的磷酸吡哆醛（PLP）和无机焦磷酸盐（PPi）的水平比试验前显着下降。PLP和PPi是TNSALP酶的底物，也是HPP疾病活动性降低的生物标志物。共有14位患者完成了5年的试验，结果显示PLP和PPi水平下降可以维持5年之久。此外，六分钟步行测试、BOT-2跑步速度和敏捷度评分的结果也表明，患者的身体运动功能得到持续改善。此外，在5年长期试验中，Strensiq展示了良好的安全性，没有严重的副作用。主持这项长期试验的美国杜克大学（DukeUniversity）教授PriyaKishnani博士表示：“这项2期试验的结果证明了Strensiq的长期疗效和安全性，减少了低磷酸酯酶症的青少年和成年患者的痛苦。HPP患者可能遭受多处骨折、畸形、身材矮小、疼痛以及日常生活受限。”(生物谷Bioon.com) 温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载!天天精彩！医药网新闻