囊性纤维化新药——冲破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查,美国上月获批,可医治90%患者 |
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2019年11月04日讯 /BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)医治范畴的全球引导者。近日该公司宣告,欧洲药品治理局(EMA)已受理VX-445(elexacaftor)、tezacaftor、ivacaftor三联计划的营销受权请求(MAA)。该MAA请求同意这款三联疗法用于医治年纪≥12岁的CF患者,详细为:囊性纤维化跨膜传导调理因子(CFTR)基因中存在一个F508del渐变和一个最小功效渐变的患者,或存在2个F508del渐变的患者。
Vertex履行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani医学博士表现:“EMA受理三联疗法的MAA,标记着我们尽力为全球更多的CF患者供给新药的一个主要里程碑。我们等待着与EMA就这款三联疗法的审查睁开协作。”
在美国,这款三联疗法已于上月底同意,品牌名为Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),该药实用于:CFTR基因中存在至多一个F508del渐变、年纪≥12岁的CF患者,详细为:携带一个F508del渐变和一个最小功效渐变的患者,或携带2个F508del渐变的患者。此前,已授予Trikafta优先审查资历、疾速通道资历、冲破性药物质格(BTD)。
F508del渐变是招致CF的最罕见渐变。此次同意,初次使年夜约6000例年纪≥12岁、携带一个F508del渐变和一个最小功效渐变(F/MF)的CF患者拥有了一款可靶向疾病内涵病因的医治药物。此外,关于今朝有资历承受Vertex公司别的三种同意的CF药物医治的约12000例携带一个或两个F508del渐变的CF患者,如今也有资历承受Trikafta医治。
特殊值得一提的是,Vertex公司在提交Trikafta新药请求(NDA)3个月后便收到了FDA的同意,该同意较FDA审批筹划目的日期年夜年夜提早了5个月,创下了审批速度的新记载,同时也比行业不雅察人士预期的早了好多。
此次同意,基于2项全球性III期临床研讨的积极成果。个中一项是针对携带一个F508del渐变和一个最小功效渐变CF患者的24周III期研讨,另一项是针对携带2个F508del渐变CF患者的4周III期研讨。2项研讨成果均显示,次要起点(肺功效,ppFEV1)和全体症结主要起点均有明显改良。在这些研讨中,Trikafta的耐受性均优越。
囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调理因子(CFTR)基因渐变招致CFTR卵白功效缺点或缺掉所致的罕有性疾病,该病困扰着全球约7万人。CFTR卵白平日调理细胞膜的离子运输,基因渐变能招致卵白产品功效的毁坏或损失。当细胞膜离子运输被中止,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个次要特点是呼吸道积累厚厚的粘液,招致呼吸艰苦及重复沾染。
今朝,Vertex公司已上市的CF药物包含Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)和Symkevi/Symdeko(tezacaftor/ivacaftor),这三种药物可医治全球约40000例患者,约占一切CF患者的50%。而此次同意的这款新的三联疗法Trikafta可将医治规模扩展到全球90%的CF患者。
虽然已手握4款CF药物,但Vertex公司在CF范畴的任务尚未停止。今朝该公司正在开辟一款基因疗法,用于这4款药物无法医治的残剩10%CF患者。
Trikafta估计将在将来几周内上市,该药订价为每年31.1万元,略高于华尔街预期,但与Vertex公司首个CF药物Kalydeco相当。业界对Trikafta的贸易远景十分看好,SVB Leerink剖析师Geoffrey Porges猜测,该药到2023年的发卖额将到达46亿美元,到2025年将到达66亿美元。Jefferies剖析师Michael Yee则猜测,Trikafta在2020年将冲破重磅(10亿美元)门槛。
但是,Trikafta的上市能够意味着Vertex公司别的2款药物命运的终结。与Symdeko和Orkambi比拟,Trikafta将CF患者的疗效受害进步到了一个全新的程度。除了最波动的患者(或因地舆或年纪缘由无法取得三联疗法医治的患者)外,Symdeko和Orkambi的其他一切患者群体估计将敏捷消逝。
本年早些时分,投行William Blair剖析师猜测,Vertex公司的CF专营权最终将到达102亿美元的峰值发卖,占领市场份额的80-85%。当该公司的次要竞争敌手Proteostatis Therapeutics颁布令人掉望的三联疗法临床项目数据时,这一猜测获得了增强。(100医药网100yiyao.com)
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