NEJM：“三药联用”进步囊性纤维化患者肺脏功效

2019年11月5日 讯 /100医药网BIOON/ --近日，由来自德克萨斯年夜学东北医学中间研讨者们引导的一项三期临床实验发明，三药联用可改良患有单基因渐变激发的囊性纤维化（CF）患者的肺功效并削减其症状。本月初，食物药品治理局依据这一研讨成果同意了该疗法，该研讨成果近日揭橥在《New England Journal of Medicine》杂志上。同时揭橥在《Lancet》杂志上的一项相似的研讨申报了患有其它渐变激发囊性纤维化患者症状的医治成果。

（图片起源：Www.pixabay.com）东北医学中间外科副传授Raksha Jain博士是NEJM文章的通信作者，同时也介入了《Lancet》这项研讨。CF是一种慢性、停止性和致命性的遗传疾病，会影响儿童和年老人的呼吸零碎和消化零碎。平日也触及汗腺和生殖零碎。患有CF的人的寿命比拟正常人会延长。Jain博士说：“虽然有上千种分歧的致病渐变，但近90％的囊性纤维化患者至多有一个最罕见的渐变，即CFTR等位基因508位苯丙氨酸的缺掉渐变。”Jain博士说，全世界估量有80,000人遭到CFTR卵白渐变的影响。 “这三种药物的组合疗法对遗传了CFTR基因508位缺掉渐变体的患者来说，具有改良身材安康，加重症状的后果。”这项研讨在2018年6月至2019年4月在13个国度/地域的115个所在停止。个中，有403名12岁及以上的患者随机承受elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor结合医治或抚慰剂医治。该实验由Vertex制药公司配合资助。患者在第4周和第24周被布置承受肺功效测试。与承受抚慰剂的患者比拟，医治组患者的肺功效在第4周明显改良，后果继续到第24周。研讨介入者还答复了有关其生涯质量和呼吸道症状的问卷查询拜访-医治组的受访者在这些范畴的得分更高。汗液中盐分排出过多是囊性纤维化的标记。作者弥补说，医治组的汗液中盐浓度低于抚慰剂组，这标明该疗法若何可以无效缓解疾病的严重水平。（100医药网100yiyao.com）

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原始出处：Peter G. Middleton, Marcus A. Mall, Pavel D evínek, Larry C. Lands, Edward F. McKone, Deepika Polineni, Bonnie W. Ramsey, Jennifer L. Taylor-Cousar, Elizabeth Tullis, Fran ois Vermeulen, Gautham Marigowda, Charlotte M. McKee, Samuel M. Moskowitz, Nitin Nair, Jessica Savage, Christopher Simard, Simon Tian, David Waltz, Fengjuan Xuan, Steven M. Rowe, Raksha Jain. New England Journal of Medicine, 2019; DOI: 10.1056/NEJMoa1908639