镰状细胞病医治迈入新时期!诺华P |
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2019年11月18日/BIOON/--瑞士制药巨子诺华(Novartis)近日宣告,美国食物和药物治理局()已同意Adakveo(crizanlizumab,前称SEG101),用于年纪在16岁及以上的镰状细胞病(SCD)成人和儿科患者,下降血管壅塞性危象(VOC)或痛苦悲伤危象的产生频率。
值得一提的是,Adakveo是FDA同意的第一个也是独一一个经过联合P选择性(P-selectin)发扬医治感化的靶向生物制剂。之前,已授予Adakveo冲破性药物质格和优先审查。P-选择素是一种细胞粘附卵白,在招致血管壅塞的多细胞互相感化中起着中间感化。
Adakveo的同意标记着SCD医治的一个新时期,诺华估计该药将在将来几周上市。用药方面,Adakveo剂量5mg/kg,静脉输注30分钟,第0、2周辨别给药一次,之后每4周给药一次。
镰状细胞病(SCD)是指一组性红细胞疾病,因红细胞呈“C”形或“镰刀”状而得名。SCD患者轻易并发血管壅塞性危象(VOC),特殊是血管壅塞性痛苦悲伤危象,这也是SCD患者追求医疗办事的次要缘由,但今朝可以预防VOC的计划十分无限。VOC是由多细胞粘附或阻断血流的细胞簇所触发,而且与添加的发病率和逝世亡率相干。经过靶向P-选择素,Adakveo可无效下降多细胞粘附。
此次同意基于II期SUSTAIN临床研讨的积极数据。这是一项多中间、多国、随机、抚慰剂对比、双盲、12个月研讨,旨在评价Adakveo联用或不联用羟基脲疗法(hydroxyurea therapy)预防SCD患者产生VOC的疗效和平安性。
成果显示,在联用或不联用羟基脲疗法时,与抚慰剂比拟,Adakveo(5mg/kg)将VOC中位年发病率明显下降了45.3%(1.63 vs 2.98,p=0.010)。无论SCD基因型或羟基脲应用若何,均不雅察到VOC频率在临床上明显下降。此外,研讨还标明,Adakveo(5 mg/kg)医治组在医治时代没有阅历任何VOC的患者比例是抚慰剂组的2倍以上(36% vs 17%,p=0.010)、承受初次VOC医治的中位工夫是抚慰剂组的3倍(4.07个月 vs 1.38个月,p<0.001)、中位年住院天数削减了42%(4.00 vs 6.87,p=0.45)。
平安性方面,承受5mg/kg Adakveo医治的患者(n=111)最罕见的不良反响(产生率≥10%)包含背痛、恶心、发烧和关节痛。年夜多半不良反响为轻度到中度(1级或2级)。严重(3级)关节痛和发烧各0.9%(1例)。依据剖析,没有患者因此停滞医治。在SUSTAIN研讨中,与抚慰剂组比拟,Adakveo医治组申报的总体沾染(53.0% vs 53.2%)或中性粒细胞削减(3.1% vs 6.5%)不良事情没有分明添加。
VOC也被称为镰状细胞痛苦悲伤危象(SCPC),这是一类弗成猜测的、极端苦楚的事情,可招致严重的急性和慢性危及性命的并发症和逝世亡。VOC也可招致医疗保健的年夜量应用,它是SCD患者急诊室就诊和住院的最罕见缘由,每例患者的均匀毕生医疗费用约为100万美元,美国每年的医疗费用总额超越11亿美元。在SCD患者中,当多个血细胞粘在一路并黏附在血管上时,VOC就会产生,招致壅塞。下降血细胞和血管粘性能够有助于削减患者阅历VOC的天数。
Adakveo的活性药物成分为crizanlizumab,这是一种抗P-选择素单克隆抗体,能选择性联合内皮细胞外表和血管中血小板上的P-选择素,招致P选择素的阻断,克制内皮细胞、血小板、红细胞、患病红细胞和白细胞之间的互相感化。P选择素是血管闭塞危象(VOC,招致血管壅塞)的次要驱动身分之一,VOC是一种SCD痛苦悲伤并发症。
今朝,Adakveo被开辟用于SCD患者预防VOC。SUSTAIN是SENTRY临床研讨项目标一部门,该项目包含多项临床研讨,旨在取得crizanlizumab用于SCD临床治理的片面数据(100医药网100yiyao.com)
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