CRISPR/Cas9又一潜在顺应症,CRISPR Therapeutics颁布CTX001用于医治严重血液疾病的初始临床数据 |
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2019年11月19日/BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于明天宣告了旗下基因编纂药物产物CTX001在临床1/2实验中对患有严重血红细胞患者的暂时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先辈的基因编纂公司,努力于应用其专有的CRISPR / Cas9平台开辟用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Therapeutics曾经在普遍的疾病范畴树立了一系列医治筹划,包含血红卵白病,学,和罕有疾病。 为了放慢和扩展任务力度,CRISPR Therapeutics已与,Vertex Pharmaceuticals和ViaCyte等公司树立了计谋协作关系.CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格,其美国全资子公司CRISPR Therapeutics,Inc的研发部分设在马萨诸塞州剑桥市,其贸易营业所设在英国伦敦。
CRISPR / Cas9是一项反动性的基因编纂技巧,可对基因组DNA停止准确,定向的改动。CRISPR(成簇的规矩距离的短回文反复序列)是在原核生物如细菌和古的基因组中发明的DNA序列家族。这些序列来自先前沾染过原核生物的噬菌体的DNA片断,并用于在随后的沾染进程中检测和毁坏类似噬菌体的DNA。是以,这些序列在原核生物的抗病毒(即抗噬菌体)进攻零碎中起着症结感化。而Cas9是一种酶,应用CRISPR序列作为指点来辨认和切割与CRISPR序列互补的DNA特定链。 Cas9酶与CRISPR序列一路组成了称为CRISPR-Cas9的技巧的根底,该技巧可用于编纂生物体内的基因。该编纂进程具有普遍的使用,包含根底生物学研讨,生物技巧产物的开辟以及疾病的医治。
正在停止的1/2期开放标签实验CLIMB-SCD-121用于评价18至35岁针对严重严重的镰状细胞病的患者,单剂量CTX001的平安性和无效性。 该研讨将招募多达45名患者,并在输注后随访患者约两年。 将请求每位患者参与历久随访研讨。 美国、加拿年夜和欧洲的12个站点正在停止招募。
今朝的数据展现了CTX001在两位严重血液疾病患者的平安性及无效性。一名输血依附性β地中海(TDT)患者于2019年第一季度承受CTX001,该患者的数据反应了9个月的平安性和无效性随访。 一名患有严重镰状细胞疾病(SCD)的患者于2019年中期承受了CTX001,该患者的数据反应了四个月的平安性和无效性随访。 这些研讨正在停止中,输液后将对患者停止约两年的随访。
参与这些研讨的患者将从外周血中搜集造血和祖细胞。 患者的细胞将应用CRISPR / Cas9技巧停止编纂。 然后将编纂后的细胞CTX001作为移植的一部门从新注入患者体内,该进程尤其触及对患者停止清髓性busulfan医治。 停止移植的患者能够还会碰到与CTX001给药有关的反作用。 实验最后研讨人员对患者停止监测,以肯定编纂后的细胞何时开端发生成熟的血细胞,这一进程称为植入。 植入后,研讨人员将持续监督患者以跟踪CTX001对多种疾病的影响。
TDT患者具有β0/ IVS-I-110基因型,每年须要停止16.5次输血(赞成研讨之前的两年中的均匀值),在这之后参与临床研讨。 患者在CTX001输注后33天到达了中性粒细胞植入,在输注后37天到达了血小板植入。 产生了两个严重的不良事情(SAE),次要研讨者(PI)以为不良事情均与CTX001有关:中性粒细胞削减症惹起的肺炎和归因于应用busulfan惹起的静脉闭塞性肝病; 两个随后均得以缓解。 CTX001输注后9个月,患者不依附输血,总血红卵白程度为11.9 g/dL,10.1 g/dL胎儿血红卵白和99.8%F细胞(表达胎儿血红卵白的红细胞)。
参与临床研讨之前,患有SCD的患者每年阅历7次血管闭塞危机(赞成研讨之前的两年中的均匀值)。 CTX001输注后30天,患者完成了中性粒细胞和血小板的植入。 产生了三种严重的不良事情,PI以为SAE与CTX001没有任何干系:中性粒细胞削减,胆石症和腹痛的败血症。一切随后都得以处理。 输注CTX001后四个月,患者无VOC,总血红卵白程度为11.3 g/dL,46.6%的胎儿血红卵白和94.7%的F细胞(表达胎儿血红卵白的红细胞)。
研讨人员表现该实验成果十分令人振奋,证实CTX001有潜力成为镰状细胞病和β地中海贫血患者基于CRISPR / Cas9的治愈性基因编纂疗法。并表现将持续放慢对其他严重疾病(例如杜兴氏)的基因编纂筹划。(100医药网/bioon.com)
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