医治最罕见侏儒症类型 BioMarin向美国FDA递交新药请求

日前，BioMarin Pharmaceutical公司宣告，已向美国递交了vosoritide的新药请求（NDA）。Vosoritide是一种在研C型利钠肽（CNP）相似物，每日打针一次，用于医治儿童软骨发育不全（achondroplasia）。8月13日，该公司宣告欧盟EMA曾经承受了为vosoritide递交的上市答应请求。

软骨发育不满是由软骨的骨化缺点惹起的后天性发育异常，多由成纤维细胞发展因子受体3基因（FGFR3）渐变惹起，以四肢短小、躯干近于正常而不成比例为次要临床表示，患者还能够呈现睡眠呼吸暂停、椎管狭隘、面中部发育不良等严重安康成绩。活着界规模内，软骨发育不全在重生儿中的发病率约为1/25，000。它是短肢侏儒症最罕见的类型。

Vosoritide是一种从自然人肽中衍生出来的CNP相似物。自然人肽是骨骼发展发育的正向调理剂，vosoritide可经过与特定受体相联合，来克制过度活泼的FGFR3旌旗灯号通路。此前，美国和欧洲药品治理局已授予vosoritide医治软骨发育不全患者的孤儿药资历。

客岁颁布的2期数据标明，与患者天然病史的身高数据比拟，vosoritide使患者在为期54个月的研讨中均匀多长高了9厘米，到达了统计学意义上的明显差别。(100yiyao.com）