美国首个C型尼曼 |
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2020年09月18日讯 /BIOON/ --Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司,专注于开辟立异药物用于罕有的卵白质毛病折叠疾病的医治,其平台是基于热休克卵白(HSPs)的晚期迷信发明。近日,该公司宣告,美国食物和药物治理局(FDA)已受理arimoclomol的新药请求(NDA)并授予了优先审查,该药用于医治C型尼曼-匹克病(NPC)。已指定《处方药用户免费法》(PDUFA)目的行为日期为2021年3月17日,该机构表现,今朝不计划召开征询委员会来评论辩论该请求。
此前,已授予arimoclomol医治NPC的疾速通道资历(FTD)、冲破性药物质格(BTD)、孤儿药资历(ODD)、罕有儿科疾病资历(RPDD)。Orphazyme公司还筹划在本年下半年向欧洲药品治理局(EMA)提交arimoclomol医治NPC的营销受权请求(MAA)。
Orphazyme公司首席履行官Kim Stratton表现:“FDA受理NDA,标记着我们向美国NPC患者带来首个潜在药物进程中的一个主要里程碑。NPC是一种扑灭性的、平日是致命的疾病,在美国还没有同意的医治办法。我们等待着与协作,完成审查,处理NPC范畴存在的未知足医疗需求,同时我们正在尽力扩展我们在美国的运动,为来岁的潜在贸易供给做预备。”
NPC是一种扑灭性的疾病,对疾病润饰疗法(DMT)存在着急切需求。在美国,尚无同意的NPC医治药物。假如取得同意,arimoclomol将成为美国第一个医治NPC的药物。在欧洲,Zavesca(miglustat,麦格司他)于2009年取得同意,是独一医治NPC的药物。在中国,miglustat已于2017年同意上市,商品名为泽维可(麦格司他胶囊),用于成人及儿童NPC患者的停止性神经症状的医治。
来自症结II/III期随机抚慰剂对比实验(CT-ORZY-NPC-002)的数据标明,arimoclomol在波动NPC神经零碎停顿方面具有积极感化,特殊是≥4岁患者亚组以及承受miglustat(麦格司他)作为惯例临床护理的患者亚组中。医治2年时代,arimoclomol对疾病停顿表示出继续改良感化。此外,最后随机分派承受抚慰剂的患者,在转向arimoclomol医治后,病情停顿削减了90%。
arimoclomol分子构造式(图片起源:Wikipedia)
arimoclomol是Orphazyme公司的先导化合物,该药是一种小分子热休克应激反响引诱剂,可缩小热休克卵白(HSP)的发生。热休克反响是一种担任处置细胞应激的维护零碎,并介入保护卵白质的恰当折叠。HSP可以抢救缺点性的毛病折叠卵白、肃清卵白集合体、改良溶酶体(lysosomes)功效。
arimoclomol口服后能疾速疏散到全身,并可穿过血脑樊篱,进入年夜脑。该药经过安慰细胞本身的热休克反响在应激细胞中发扬感化,协助毛病折叠的卵白质恢复正常功效,或许在无法恢复正常功效时应用细胞的收受接管零碎——溶酶体,将这些卵白收受接管,使其不再构成有毒性的聚积物,这将有助于削减毛病折叠卵白质的累积,而这些卵白质能够是招致多种疾病和症状的缘由。
今朝,arimoclomol正被开辟作为一种潜在疗法,用于4种罕有病的医治,包含:2种溶酶体贮积症(C型尼曼-匹克病[NPC]和戈谢病[GD])和2种神经肌肉疾病(分发性原谅体肌炎[sIBM],肌萎缩性侧索硬化症[ALS])。该药已在7项I期、4项II期、1项症结性II/III期中停止了研讨。
NPC患者Adam(图片起源:nnpdf.org)
C型尼曼-匹克病(NPC)是一种性、渐进性、使人健康的、经常致命的神经内脏疾病。该病属于一个被称为溶酶体贮积病的家族,是由招致NPC卵白缺点的渐变惹起。是以,平日由溶酶体肃清的脂质在组织和器官(包含年夜脑)中积累,并驱动疾病病理学。在美国和欧洲,NPC患病人数估量为1000-2000。
arimoclomol已被证实对NPC的疾病停顿有临床意义的感化,这进一步获得了生物标志物效应的支撑,该效应标明对疾病的生物学根底有影响,而且具有优越的平安性和耐受性。(100医药网100yiyao.com)
原文出处: accepts Orphazyme arimoclomol lication for rare lipid disorder
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