肉毒素医治颈部肌张力妨碍!DaxibotulinumtoxinA 3期临床取得胜利，复星医药引入中国开辟!

2020年10月15日讯 /BIOON/ --Revance Therapeutics是一家专注于立异美学及医治学产物的生物技巧公司。近日，该公司颁布了3期ASPEN-1的阳性顶线成果。这是一项随机、双盲、抚慰剂对比、平行组3期实验，评价了DaxibotulinumtoxinA型肉毒杆菌毒素（RT002）医治颈部肌张力妨碍的疗效和平安性。颈部肌张力妨碍是一种影响颈部肌肉的慢性、致衰性神经零碎疾病。

这项症结性实验共入组了301例受试者，散布在美国、加拿年夜和欧洲的60个临床所在。研讨中，受试者按3:3:1随机分组，承受单次125单元、250单元DaxibotulinumtoxinA、抚慰剂打针医治，并随访36周。

成果显示，2种剂量DaxibotulinumtoxinA均到达了次要疗效起点：在第4周和第6周的颈部肌张力妨碍的症状和体征有临床意义的改良。详细数据为：与抚慰剂组比拟，承受125单元、250单元DaxibotulinumtoxinA医治的患者，在多伦多西部痉挛性斜颈评定量表（TWSTRS）总分方面与基线比拟有统计学意义的更年夜变更（辨别为12.7和10.9 vs.4.3，p 0.0001和p=0.0006）。依据峰值医治后果消逝80%的中位工夫盘算，125单元剂量组和250单元剂量组的中位疗效继续工夫辨别为24.0周和20.3周。研讨中，DaxibotulinumtoxinA总体上是平安的，2种剂量的耐受性都很好，平安性令人鼓舞。

Revance公司估计，另一项平行的3期开放标签、历久平安性ASPEN-OLS的成果估计2021年取得，该实验入组了354例受试者。

该实验的查询拜访员、贝勒医学院帕金森病中间和活动妨碍诊所开创人兼主任Joseph Jankovic博士表现：“我很快乐看到DaxibotulinumtoxinA在ASPEN-1实验患者中表示出的缓解水平和继续工夫。今朝，年夜多半颈肌张力妨碍患者每年都要去病院打针3-4次，这给患者的工夫和日程布置带来了繁重的担负。假如一种药物可以供给更长的疗效，从而削减每年打针的次数，我想患者会发明这长短常无益的。”

Reavices总裁兼首席履行官Mark Foley表现：“我们十分快乐地申报ASPEN-1 3期实验的这些积极成果，由于这是该公司第2个胜利的3期项目，展现了DaxibotulinumtoxinA的延伸继续工夫，如今跨越了2个分歧的医治类别——美学和医治学。除了为我们的医治专营权奠基根底，这些成果加强了它在其他肌肉活动和痛苦悲伤妨碍中的潜力。具有更长疗效的颈肌张力妨碍医治计划，有才能为患者供给一个有意义的延伸症状缓解，同时也供给一个令人服气的药物经济学特点。我们等待着在全球神经调理剂市场上持续应用注DaxibotulinumtoxinA的差别化功能。

RT002是基于Revance Therapeutics专有技巧平台Peptide Companion Technology (TransMTS)开辟的一种长效神经调理剂（neuromodulator），其活性药物成分为Daxibotulinumtoxin A型肉毒杆菌毒素，其制剂中不含有人血起源的物资或植物起源的卵白，可以在无需冷藏的前提下坚持2年波动性。依据其已完成的临床前和临床研讨成果，RT002可用于美容顺应症，如清除中到重度眉间纹；以及医治顺应症，如颈部肌张力妨碍。

与今朝常用的肉毒毒素打针产物（onabotulinumtoxinA）比拟，长效耐久是RT002的最年夜特色，而此特色的发扬恰是来自于专利肽技巧TransMTS，该技巧使高度带正电的胜肽与“Daxi”(150kD的活性医疗成份；BoNT/A分子)构成非共价键结的感化，准确引诱活性成份到目的部位感化且预防因温度而发生的集合感化，从而起到波动活性成份的主要感化。

2018年12月，复星医药控股子公司复星医药家当与Revance Therapeutics杀青协作答应，在区域内及范畴内独家应用、出口、发卖及其他贸易化（不包含制作）DaxibotulinumtoxinA，受权使用范畴包含美容顺应症和医治顺应症，复星医药家当依据商定向Revance付出至少8800万美元的答应费用以及付出响应的发卖里程碑款子。截止本年5月，复星医药对RT002的累计研发投入已超2亿元（未经审计，包含答应费）。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Revance Reports Positive Results from ASPEN-1 Phase 3 Trial of DaxibotulinumtoxinA for Injection in Cervical Dystonia