多发性软化症新药!强生S1P1调理剂Ponvory(ponesimod)欧盟行将获批：疗效击败赛诺菲Aubagio!

2021年03月28日/BIOON/--强生（JNJ）旗下杨森制药近日发布，欧洲药品治理局（EMA）人用医药产物委员会（CHMP）已宣布一份踊跃审查意见，建议同意Ponvory（ponesimod），该药是一种逐日一次、口服、选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调理剂，用于医治存在由临床或影像学特征确定的运动性疾病的复发型多发性软化症（RMS）成人患者。多发性软化症（MS）的复发模式多种多样，症状往往不行预测，给人类、社会和经济带来了共同的负担。

当初，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出终极审查决议。要是得到同意，Ponvory将成为强生针对存在由临床或影像学特征确定的运动性疾病RMS患者的第一个医治方案。

在美国监管方面，2021年3月，Ponvory已得到同意，用于医治RMS成人患者，包含临床伶仃综合征（CIS）、复发-缓解型多发性软化症（RRMS）、运动性继发停顿型多发性软化症（SPMS）。用药方面，关于年夜多半患者，Ponvory不必要进行基因检测或首个剂量心脏监护。但因为启动Ponvory医治会招致心率降低，建议对有特定心脏病史的患者进行首个剂量监测。

值得一提的是，Ponvory是美国同意的第一个也是独一一个针对已上市口服疗法进行对照研讨的口服疾病修正疗法。与今朝普遍使用的一线口服尺度照顾护士药物Aubagio（中文商品名：奥巴捷，通用名：teriflunomide，特立氟胺）相比，Ponvory在下降年复发率方面显示出良好疗效（年复发率削减近三分之一），并且已有超过10年的累积临床研讨数据证实了其无效性和平安性。

Aubagio是赛诺菲的一款口服药物，别离于2012年9月、2013年8月在美国和欧盟获批上市，用于医治复发型多发性软化症（RMS），该药是一款行业当先的口服MS药物，已在环球超过70个国度和地域上市。在中国，Aubagio（奥巴捷）于2018年7月获批上市，是国际同意医治多发性软化症的首个口服疾病修正医治药物。

多发性软化症（MS）是一种中枢神经体系的慢性性炎症性疾病，其特征是脱髓鞘和轴突丧失，招致神经毁伤和重大残疾。虽然近年来已取得了停顿，但该畛域仍旧存在着未知足的医疗需求。与市道市情上的疗法相比，Ponvory显示出杰出疗效，特殊是在削减新的炎症病变和残疾积聚方面。Ponvory上市后，将会为复发型多发性软化症（RMS）患者群体提供一个紧张的新口服药物。

CHMP的踊跃审查意见，基于头仇家III期OPTIMUM研讨（NCT02425644）的成果。该研讨在RMS成人患者中展开，比拟了ponesimod与Aubagio的疗效、平安性和耐受性。

值得一提的是，OPTIMUM研讨是比拟2种口服药物医治RMS的首个年夜型对照头仇家研讨。数据显示，在研讨的次要终点和多个主要终点方面，ponesimod（20mg，逐日一次）与Aubagio（14mg，逐日一次）相比均显示出良好性。

详细数据为：（1）次要终点方面，从基线至医治第108周，与Aubagio医治组相比，ponesimod医治组年复发率（ARR）在统计学上显著下降30.5%（ARR：0.202 vs 0.290，p=0.0003）。（2）症结主要终点方面，依据第108周委顿症状和影响问卷-复发型多发性软化症（FSIQ-RMS）评分成果，与Aubagio医治组相比，ponesimod医治组委顿症状在统计学上显著削减（均匀差别：-3.57，p=0.0019）。（3）其他主要终点方面，与Aubagio医治组相比，ponesimod医治组年夜脑中的归并伶仃运动病灶（CUAL）数目显著削减56%（p＜0.0001）。（4）该研讨中察看到的ponesimod的平安性与先前研讨以及已知的其他S1P受体调理剂的平安性一致，ponesimod医治组最罕见的医治时代呈现的不良变乱（TEAE）为丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、鼻咽炎、头痛、上呼吸道感化。

多发性软化症（MS，图片起源：medgadget.com）

多发性软化症（MS）是一种中枢神经体系的慢性性炎症性疾病，影响环球230万人，女性发病率是男性的3倍。该病特征是脱髓鞘和轴突丧失，招致神经功效受损和重大致残。MS的复发类型包含临床伶仃综合征（CIS）、复发缓解型多发性软化症（RRMS，占一切MS病例的85%）、继发停顿型多发性软化症（SPMS）。MS是年青人和中年人神经功效阻碍的最罕见起因之一。虽然天下范畴内发病率各不雷同，但在欧洲和北美发病率最高。

复发型多发性软化症（RMS）的症状因人而异，并能够跟着光阴的推移而改动或动摇。除了许多罕见的可见症状外，还有一些隐形症状，MS患者能够难以表白，但会重大影响他们的整体情绪和社会福利，如痛苦悲伤、委顿或麻痹。复发被界说为新的、好转的或复发的神经症状，继续24小时以上，无发烧或感化。复发能够在数天或数周内获得完整缓解，或招致继续的残破和残疾的累积。