胆汁淤积症突破性药物!强效回肠胆汁酸转运体克制剂Bylvay(odevixibat)在美国和欧盟行将获批!

2021年05月25日讯 /BIOON/ --Albireo Pharma是一家开辟新型胆汁酸调理剂的常见肝病公司。近日，该公司发布，欧洲药品治理局（EMA）人用医药产物委员会（CHMP）已宣布一份踊跃审查意见，保举同意Bylvay（odevixibat），用于医治进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。Bylvay是一种强效、逐日口服一次、非全身性回肠胆汁酸转运克制剂（IBATi），有后劲成为第一个医治这种常见疾病的非手术疗法，将改动1、2、3型PFIC儿童的医治形式。

当初，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在将来2个月内做出审批决议。在美国，Bylvay正在承受的优先审查，《处方药用户免费法》（PDUFA）目的日期为2021年7月20日。在欧盟，Bylvay是独一获EMA付与减速评价的IBATi。此前，EMA还付与了Bylvay医治PFIC的孤儿药资历、优先药物质格（PRIME）。除了PFIC，Bylvay还被付与了医治Alagille综合征、胆道闭锁、原发性胆管炎的孤儿药资历。

PFIC是一种常见、毁坏性、覆灭性的疾病，影响幼儿，可招致进行性的、危及性命的肝病。在许多环境下，PFIC在性命的前10年会招致肝软化和肝功效衰竭。PFIC最突出、最费事的继续表示是强烈的瘙痒，这往往招致重大的生存质量降低。今朝，还没有药物医治PFIC，许多患者的独一选择是肝移植或其他侵入性手术。而今朝的肝移植尺度照顾护士面对着真正的挑战，包含终生的免疫克制，以及为幼儿寻觅器官的挑战。

在美国和欧盟，Bylvay有后劲成为第一个得到监管同意医治PFIC的药物。在美国方面，Bylvay得到同意后，Albireo将有资历得到一种常见儿科疾病优先审查凭据（PRV），并于2021年下半年将Bylvay推向市场。今朝，Bylvay医治胆道闭锁的3期BOLD实验、医治Alagille综合征的环球3期ASSERT实验正在进行中。

odevixibat化学构造式（图片起源：medkoo.com）

Bylvay的活性药物身分为odevixibat，这是一种独创、强效选择性、非体系性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）克制剂，具备最小的全身裸露并在肠道内局部发扬作用。今朝，该药正被开辟用于常见儿童胆汁淤积性肝病的医治，包含PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征等；此中，PFIC是首个目的顺应症。

Albireo总裁兼首席执行官Ron Cooper表现：“本日CHMP对Bylvay的踊跃意见，使咱们间隔推出有史以来第一种非手术医治的目的更近了一步。这种疗法医治可以加重PFIC对家庭和儿童的负担。通过推出Bylvay，咱们愿望为儿童提供短期缓解瘙痒等症状和恒久改善紧张参数（如成长）的服务。”

PFIC（图片起源：bing.com）

CHMP对Bylvay的踊跃审查意见，基于2项临床研讨（PEDFIC 1，PEDFIC 2）的数据，这是有史以来在PFIC方面展开的最年夜规模的环球3期。

PEDFIC-1是随机、双盲、抚慰剂对照3期研讨，成果到达了美国和欧盟监管要求的次要终点：与抚慰剂相比，Bylvay显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004）、显著下降了胆汁酸反馈（SBA，p=0.003）、，耐受性优越，腹泻/频仍排便产生率十分低（医治组9.5%，抚慰剂组5.0%）。

PEDFIC-2是一项恒久、开放标签3期扩大研讨，数据重申了Bylvay的微弱疗效，显示：在医治长达48周的患者中，SBA继续和耐久地削减、瘙痒评价获得改善、肝脏和成长功效指标令人鼓励。

在这2项研讨中，Bylvay的耐受性优越，腹泻/频仍排就是最罕见的医治相关胃肠道不良变乱。没有产生重大的医治相关不良变乱。

总的来说，这些研讨证明了Bylvay成为第一个PFIC医治药物的后劲。PFIC是一种覆灭性的疾病，今朝采取包含肝移植在内的手术医治。Bylvay是一种平安无效的医治药物，有后劲为PFIC患者及其家眷带来真正意义上的改动。在得到监管同意后，Albireo公司筹划在2021年下半年将Bylvay推向市场。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：Albireo Receives Positive CHMP Opinion for Bylvay (odevixibat) for Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC)