《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制 |
 |
《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制
来源：上海六院 2025-07-11 11:03
这是全球首次在人类患者中系统验证基于造血干细胞移植的小胶质细胞替换策略的临床可行性与长期疗效。国际顶级期刊《Science》在线发表上海交通大学医学院附属第六人民医院与复旦大学脑科学转化研究院合作的突破性研究：基于造血移植替换系统中的致病性小胶质细胞，可有效阻断CSF1R基因突变所致的严重致死性成人起病的脑白质病伴轴突球样变和色素胶质细胞（ALSP）在动物模型和人类患者中的病程进展。
研究首次揭示，传统移植（tBMT）在ALSP特定病理背景下，无需额外药物辅助清除即可实现高效小胶质细胞替换和神经功能改善。这项成果构成了迄今唯一获得机制验证和临床疗效双重证据支持的ALSP治疗方案，标志着我国在该领域处于国际领先地位。本文同期配发了美国医学院院士Jonathan KIpnis的专文评述，并得到了《Science》的封面推荐！（www.science.org/doi/10.1126/science.adr1015）
成人起病的脑白质病伴轴突球样变和色素胶质细胞（ALSP）是一种主要由CSF1R基因突变引发小胶质细胞的遗传性白质脑病。患者通常在成年后发病，病情进展迅速，表现为快速进展的运动和认知障碍，最终导致严重神经功能丧失、长期卧床而死亡。ALSP患者临床发病后至死亡的平均生存期仅为3-6.8年，一直无有效的临床方案可以治疗或减缓该疾病的发生发展。
医药网新闻
- 相关报道
-
- 单细胞与空间多组学前沿:探索从转录调控到蛋白网络的生命奥秘 (2025-08-21)
- 你喜欢音乐吗？你觉得它必不可少 or 是噪音？Tre Cogn Sci 解析为什么有人听演唱会流泪，有人只觉得吵闹 (2025-08-21)
- 《细胞》子刊：高剂量VC，引爆免疫治疗！南方医院团队发现，高剂量VC可杀死LKB1突变肺癌细胞，增强免疫治疗效果 (2025-08-21)
- 百雀羚生物医药深度亮相2025西普会 以科技生态重塑医美产业新范式 (2025-08-21)
- NMN哪个牌子最好最安全？2025全球十大NMN抗衰品牌实力榜，口碑、优劣势、适用人群全面解析 (2025-08-21)
- 2025年NMN抗衰老产品品牌科普：十款热门品牌基本介绍 (2025-08-21)
- 2025全球十大NMN抗衰品牌实力榜：高活、派奥泰以顶尖技术与临床数据稳居前列 (2025-08-21)
- NMN哪个牌子最好？2025 年 NMN 十大热门品牌排行榜，高活、派奥泰引领NMN抗衰新时代 (2025-08-21)
- 肺结节吃什么消解最快最好？2025槲皮素十大护肺品牌优劣势全解析 (2025-08-21)
- 槲皮素哪个牌子效果最好？2025热门十大护肝片测评，十大品牌最全解析，肝益莱值得重点关注！ (2025-08-21)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明：
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性；您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司，有权但无此义务，改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源：XXX（非医药网）"的作品，均转载自其它媒体，转载目的在于传递更多信息，并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件，意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布，可与本网联系，本网视情况可立即将其撤除。联系QQ：896150040
