《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制 |
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《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制
来源：上海六院 2025-07-11 11:03
这是全球首次在人类患者中系统验证基于造血干细胞移植的小胶质细胞替换策略的临床可行性与长期疗效。国际顶级期刊《Science》在线发表上海交通大学医学院附属第六人民医院与复旦大学脑科学转化研究院合作的突破性研究：基于造血移植替换系统中的致病性小胶质细胞，可有效阻断CSF1R基因突变所致的严重致死性成人起病的脑白质病伴轴突球样变和色素胶质细胞（ALSP）在动物模型和人类患者中的病程进展。
研究首次揭示，传统移植（tBMT）在ALSP特定病理背景下，无需额外药物辅助清除即可实现高效小胶质细胞替换和神经功能改善。这项成果构成了迄今唯一获得机制验证和临床疗效双重证据支持的ALSP治疗方案，标志着我国在该领域处于国际领先地位。本文同期配发了美国医学院院士Jonathan KIpnis的专文评述，并得到了《Science》的封面推荐！（www.science.org/doi/10.1126/science.adr1015）
成人起病的脑白质病伴轴突球样变和色素胶质细胞（ALSP）是一种主要由CSF1R基因突变引发小胶质细胞的遗传性白质脑病。患者通常在成年后发病，病情进展迅速，表现为快速进展的运动和认知障碍，最终导致严重神经功能丧失、长期卧床而死亡。ALSP患者临床发病后至死亡的平均生存期仅为3-6.8年，一直无有效的临床方案可以治疗或减缓该疾病的发生发展。
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